Estudio de coste-efectividad de la medicación en prevención secundaria a accidente cerebrovascular en Andalucía.

Facultad de Farmacia Departamento Farmacia y Tecnología Farmacéutica. Estudio de coste-efectividad de la medicación en prevención secundaria a accidente cerebrovascular en Andalucía. Tesis Doctoral Alejandro José Viñuela Fernández Sevilla, 2018 FACULTAD DE FARMACIA DEPARTAMENTO FARMACIA Y TECNOLOGIA FARMACEUTICA TESIS DOCTORAL Estudio de coste-efectividad de la medicación en prevención secundaria a accidente cerebrovascular en Andalucía. ALEJANDRO JOSÉ VIÑUELA FERNÁNDEZ DIRECTOR ESTEBAN MORENO TORAL SEVILLA SEPTIEMBRE 2018 1 ÍNDICE 2 3 1. INTRODUCCIÓN.........................................................................................................5 2. ANTECEDENTES......................................................................................................17 2.A. Gasto Sanitario.........................................................................................................19 2.B. Accidente Cerebrovascular (ACV)…....……….…………….................................23 2.C. Coste Accidente Cerebrovascular.........…………………...………........................31 3. JUSTIFICACIÓN........................................................................................................55 3.A. Uso de las Revisiones Sistemáticas.........................................................................57 3.B. Puesta en Práctica de la Eficiencia...........................................................................57 4. OBJETIVOS............................................................................................................... 71 4.A. Objetivo General..................................................................................................... 73 4.B. Objetivos Específicos...............................................................................................74 5. MATERIAL Y MÉTODOS........................................................................................75 5.A. Diseño......................................................................................................................78 5.B. Criterios de Inclusión y Exclusión...........................................................................72 5.B.1. Criterios de Inclusión............................................................................................78 5.B.2. Criterios de Exclusión...........................................................................................79 5.C. Estrategia de Búsqueda............................................................................................80 5.D. Extracción de datos y variables...............................................................................81 5.E. Análisis.....................................................................................................................81 6. RESULTADOS.........................................................................................................103 7. DISCUSIÓN..............................................................................................................125 7.A. Generalidades........................................................................................................127 7.B. Limitaciones de la Evaluación Económica de medicamentos.............................. 129 7.B.1. Sobre la eficacia/efectividad...............................................................................129 7.B.2. Sobre los costes...................................................................................................131 4 7.B.3. Sobre el análisis de sensibilidad.........................................................................132 7.B.4. Standarización.....................................................................................................133 7.C. Hacia la Quinta Barrera….....................................................................................135 7.D. Respecto a los Sesgos............................................................................................137 7.D.1. Sesgo de selección..............................................................................................137 7.D.2.Sesgo de información..........................................................................................138 7.D.3. Sesgo de confusión.............................................................................................139 7.D.4. Sesgo de financiación.........................................................................................140 8. CONCLUSIONES.....................................................................................................143 9. ÍNDICE TABLAS Y FIGURAS………………………………..…………………151 10 BIBLIOGRAFÍA......................................................................................................155 11. ANEXOS.................................................................................................................177 5 INTRODUCCIÓN 6 7 1. INTRODUCCIÓN Las enfermedades cerebrovasculares (ECV) son un problema de salud pública de primer orden, principalmente debido a su morbimortalidad, a la discapacidad y a la alteración de calidad de vida que generan. Es además destacable el gran impacto económico que tienen a todos los niveles: individual, familiar y en la sociedad. (Atlas VPM, 2013). En España, las ECV representan la primera causa de muerte en las mujeres, la tercera en hombres y son la causa más frecuente de discapacidad adquirida de causa médica (no traumática) en los adultos. Existen multitud de guías y protocolos nacionales e internacionales acerca del manejo de las ECV, pero todavía se constata una importante variabilidad de las estrategias preventivas primarias y secundarias. (Guía prevención Ictus, Cochrane 2008). Entre los años 2005 a 2010, fue el 2,85% de las altas hospitalarias y llegaron a ser su diagnóstico principal. (Atlas VPM, 2014). En España los estudios más recientes encuentran una prevalencia creciente de ictus, en la última década ha alcanzado el 7,5% en habitantes de más de 65 años. La tasa de incidencia bruta de ictus oscila entre 101 y 285 por 100.000 habitantes y año (INE). Se estima que el coste del ictus el primer año tras el accidente se sitúa entre 20.000 y 30.000 euros. A ello hay que añadir los costes indirectos, entendidos como los asociados a la pérdida de producción de bienes y servicios que ocasiona esta enfermedad. (Estrategia en Ictus del Sistema Nacional de Salud Estrategia - SEMG). En términos de morbimortalidad, la relevancia de las enfermedades cerebrovasculares, del cáncer y las enfermedades cardiovasculares justifica que en diversos países se haya puesto en marcha planes integrales de actuación contra las mismas. 14 El coste del ictus llega en algunos países europeos a representar el 3-4% del presupuesto anual sanitario. El accidente cerebrovascular o ictus es uno de los motivos más frecuentes de asistencia neurológica urgente y constituye un serio problema de salud pública. (Plan Andaluz de Ictus 2011-2014). En resumen: Según la OMS representa la tercera causa de muerte y la primera de invalidez en los adultos. Ya en 1972, el médico y epidemiólogo Archibald Leman Cochrane publica el libro "Effectiveness and eficiency: random reflections on the health services" (Cochrane, 1972) en el que defiende la idea de que debido a que los recursos siempre serán limitados, éstos deberían ser usados para proporcionar equitativamente aquellas formas de atención sanitaria que hubiesen demostrado ser efectivas en evaluaciones diseñadas apropiadamente. Esto es lo que hoy en día conocemos como eficiencia. Este libro repercutió en la práctica de la medicina y la evaluación de las intervenciones médicas. Fueron 9 años antes, con la aparición del artículo de K.J. Arrow (Arrow 1963) en el que se analizaban las características del mercado sanitario, especialmente la incertidumbre asociada a las decisiones sanitarias y el comportamiento de los agentes e instituciones sanitarias, cuando se considera el nacimiento de un nuevo campo de investigación: la economía de la salud. Los medicamentos se han convertido en uno de los ejes centrales de la economía de la salud, ya que se pueden conocer perfectamente sus costes y sus efectos, y la evaluación de éstos se conoce como Farmacoeconomía. La evaluación económica de medicamentos ha experimentado un fuerte crecimiento en los últimos años en Europa, debido a la 15 progresiva aplicación de la eficiencia como criterio de priorización. Los primeros países en utilizar la evaluación económica de medicamentos en sus decisiones de política farmacéutica fueron Australia y Canadá. En algunos países y contextos, como Finlandia, Países Bajos, Reino Unido, y Suecia, se utilizan de forma explícita y sistemática. En otros, como Italia, se utilizan de forma discrecional y poco transparente. Finalmente, existe un tercer grupo de países, entre los que se encuentra España, en los que la evaluación económica se utiliza de forma esporádica en la toma de decisiones, aunque más bien se utiliza como forma de justificación de decisiones tomadas con criterios distintos a la eficiencia, o simplemente como instrumento de promoción o control de nuevas tecnologías que se pretenden introducir en la práctica clínica. Ya que, en un futuro cercano por no decir en la actualidad, los costes sociales en estos pacientes dependientes además de sus costes sanitarios se elevarían de una forma creciente, es necesario poner medios con tratamientos preventivos con medicamentos unidos a las medidas de hábitos saludables para poder controlar estos gastos. Los estudios de coste-efectividad permiten definir cuales son los tratamientos que proporcionarán mayor beneficio clínico a un coste asumible. Estos estudios se realizan en términos de medida en unidades de calidad de vida, años de vida ajustados en calidad (AVAC), y al ser una medida de beneficio serian €/AVAC. El umbral comúnmente aceptado en España esta en 30.000 €/AVAC. (Sacristán et al, 2002). Todo ello justificaría la realización del análisis coste-efectividad de esta intervención en el ACV. 16 17 ANTECEDENTES 18 19 2. ANTECEDENTES 2. A. Gasto Sanitario. Se podía definir el gasto sanitario como el valor promedio por persona de la suma de los gastos, público y privado, en bienes y servicios en el cuidado de la salud para una determinada economía nacional, en un periodo dado de tiempo. La asistencia sanitaria pública en España se basa en un modelo de Servicio Nacional de Salud (SNS) financiado con los impuestos de todos los españoles. El acceso es universal. Junto a la sanidad pública, coexiste una sanidad privada a la que se accede a través de aseguradoras o pagando directamente al profesional sanitario. Cada persona aporta impuestos en función de su capacidad económica y recibe servicios sanitarios en función de sus necesidades de salud. Dado el carácter universal y solidario del SNS es necesario asegurar el acceso a los servicios para todos los ciudadanos. Su financiación con recursos públicos exige, por otra parte, que el gasto en que se incurra esté sometido a criterios de eficiencia. El gasto sanitario en España aumenta cada año, producido tanto por el aumento de la población como por el mayor precio en las innovaciones de nuevos productos y tecnologías a pesar de que son muchos las medidas que intentan controlarlo, aunque el objetivo principal no debería ser el de gastar menos sino el de gastar mejor. Aparece el criterio de eficiencia que pretende demostrar que en las innovaciones cada nueva tecnología sanitaria (incluidos los medicamentos) que se quieren incorporar al sistema valen lo que cuestan. 20 Han sido varias las medidas que se han tomado a lo largo de los años para intentar contener el aumento del gasto sanitario público, desde la introducción de la regulación de precios, la introducción del copago (actualmente por tramos y hasta un 50% en medicamentos financiados) o la bajada de precios entre otras medidas, prescripción por principio activo, posicionamiento de genéricos, así como al estar transferidas las competencias en sanidad a las 17 autonomías y 2 ciudades autónomas, en algunas de ellas, y concretamente en Andalucía, se da la existencia de las denominadas subastas de medicamentos aunque no es exactamente como factor de contención de gasto sino de recaudación y reasignación de recursos extras a través de ingresar un porcentaje de la facturación de los medicamentos financiados por parte del sistema de salud autonómico (SAS) que habrán de aportar las empresas farmacéuticas que accedan a esas subastas y por ende estas empresas serán las adjudicatarias y los proveedores en el SAS de esos principios activos referenciados. Las medidas mencionadas no lograron los resultados esperados, si bien es cierto que recientemente se ha ido aumentando el control. Con las bajadas por decreto de los precios de medicamentos producidas en los últimos años, lo cual en la actualidad se va realizando periódicamente (Orden de Precios regulados), se ha conseguido una cierta contención en el aumento del gasto, aunque los costes farmacéuticos han continuado creciendo, por un lado, debido al aumento en la cantidad de medicinas prescritas, lo que se conoce como efecto volumen (Mrazek, 2002; Meneu y Peiró, 2004) y, por otro lado, a la receta de los nuevos medicamentos que compiten en las mismas categorías terapéuticas que se venden a un precio mayor, lo que se conoce como efecto composición (McGuire, 2003). 21 País%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%%Precio%Referencia%%%%%%%%%%%%%Sustitución%Genéricos% Copago%como%porcentaje% Alemania((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si((((((((((((((((((((( Austria((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No((((((((((((((((((((((((( Belgica(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si((((((((((((((((((((((((((((( Dinamarca((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((( Espan6 a(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si.(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si( Finlandia(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No( Irlanda(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si.((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((Si( Noruega((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No(((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((((No Tabla 1 Medidas Regulación de la Demanda (Adaptado de Publicación: Iñesta García A. Sobre medicamentos y Farmacoeconomía. Madrid: Escuela Nacional de Sanidad-Instituto de Salud Carlos III, octubre 2011). — Alemania aplica copagos (porcentaje) solamente a ciertos intervalos de precio. Alemania y los Países Bajos son los únicos países que aplican precios de referencia terapéutica (las mismas o similares sustancias, o con una eficacia comparable), que estimula la competencia no sólo en el mercado sin protección de patentes, sino también entre los fármacos con patente. — España, el sistema de precios de referencia es diferente, ya que funciona como un sistema de precios máximos para los productos farmacéuticos incluidos en los grupos homogéneos. Además, los pacientes no tienen la opción de pagar la diferencia entre el precio de referencia y el precio de venta del medicamento. España la prescripción se hace por principio activo sujeto a precio de referencia, el farmacéutico debe dispensar el medicamento que tiene un precio más bajo y, si el precio es el mismo, un genérico. Existe copago como porcentaje. — Irlanda, se permite la sustitución genérica. 22 — Noruega, el sistema tiene las características fundamentales de un sistema de precios de referencia — Suecia, es obligatorio para las farmacias realizar la sustitución por genéricos, a menos que el paciente decida pagar la diferencia de precio entre el medicamento de marca y el medicamento genérico más barato disponible (ISCIII, 2011). En España, las medidas impulsadas en 2010 y 2011 por el MSSSI (Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad), en donde se realizan las reformas de los Precios de Referencia, criterios de eficiencia en la financiación selectiva, rebajas de los precios de los genéricos, la adquisición centralizada de medicamentos y productos sanitarios, prescripción por principio activo y dispensación por menor precio y otros, han supuesto una moderación en el gasto farmacéutico. Las evaluaciones económicas vendrían a ayudar en la asignación de los recursos por parte de los decisores (gestores), se realizaría con una metodología predeterminada: revisión de la literatura, elección de los comparadores más pertinentes, determinar la población objetivo, los costes, la perspectiva, el horizonte temporal, y las tasas de descuentos más adecuados, al igual que realizar análisis de sensibilidad o modelizaciones, además se deben presentar unos resultados, conclusiones y su discusión. La evaluación económica de medicamentos y otras tecnologías es una herramienta cada vez más empleada en la identificación de prioridades relacionadas con la financiación pública. Una evaluación económica debe ser un instrumento que se utilice en la toma de decisiones, debería dejar de ser sólo un medio en la contención del gasto farmacéutico y pasar a ser una herramienta que contribuya decisivamente a la utilización más racional de los mismos (Puig-Junoy y Oliva, 2009). 23 El problema real que enfrenta el SNS no es tanto por la factibilidad o sostenibilidad en los aumentos del gasto sanitario público como sería la deseabilidad social de los resultados de su aplicación (Puig-Junoy y Peiró, 2009). Aunque el gasto sanitario sea elevado, es socialmente más aceptable que otras partidas de gasto público. Por lo cual, en el medio sanitario se empieza a del “todo vale, sea cual sea el precio” a la pregunta “¿vale lo que cuesta?” (Abellán et al, 2008). También se debe tener en cuenta que en el sector sanitario el mercado no es el mismo que el resto de los mercados, no es un mercado de competencia perfecta, porque las decisiones individuales que los consumidores toman en un mercado no existen en el campo sanitario. Aparece así la necesidad del decisor, alguien con una visión global o social, responsable de tomar las decisiones. Además, en el sistema sanitario público el paciente no es el que realiza el pago en la mayoría de ocasiones (copago en medicamentos), pues el coste de las intervenciones (hospitales públicos, consultas, medicamentos financiados, etc...), es soportado en último término por todos los contribuyentes (impuestos); de todo esto, unido a la inexistencia de un pago directo que actúe como freno en el consumo, surge la necesidad de que sea un tercero el que evalúe las ventajas y los costes para poder compararlos con respecto a otros recursos, a fin de conseguir la mejor utilización posible de los medios existentes. 2. B. Accidente Cerebrovascular (ACV) (Guía Ictus SEN, 2006). Los accidentes cerebrovasculares (ACV) o ictus, son trastornos circulatorios cerebrales que alteran de forma transitoria o definitiva el funcionamiento del encéfalo. Importancia del riesgo vascular: La etiología del ictus, el infarto de miocardio y la enfermedad arterial periférica son multifactoriales y en las distintas revisiones sistemáticas (RS), principalmente en 30 d) • Ictus isquémico de etiología inhabitual. Es un infarto de tamaño pequeño, mediano o grande, de localización cortical o subcortical, en territorio carotídeo o vertebrobasilar en un paciente en el que se ha descartado el origen aterotrombótico, cardioembólico o lacunar. Puede ser causado por enfermedades sistémicas (alteraciones metabólicas, trastornos de la coagulación, conectivopatías, síndrome mieloproliferativo o procesos infecciosos) o por otras causas como la trombosis venosa cerebral, migraña, aneurisma del septo, disecciones arteriales, displasia fibromuscular, malformación arteriovenosa, angeítis, o por causa yatrógena. • Ictus isquémico de etiología indeterminada: es un infarto de tamaño medio o grande, de localización cortical o subcortical, en territorio carotídeo o vertebrobasilar, en el que, tras un exhaustivo estudio diagnóstico, se han descartado los subtipos aterotrombótico, cardioembólico, lacunar y de causa inhabitual. También puede considerarse indeterminado en el caso de coexistir más de una posible etiología o en los casos en los que se lleve a cabo un estudio incompleto o insuficiente para descartar otras causas. 2. • Ictus hemorrágico: Es la extravasación de sangre dentro del encéfalo como consecuencia de la rotura de un vaso. Según su localización puede ser cerebral (intraparenquimatosa o ventricular) o subaracnoidea. 31 Figura 1. Esquema Ictus (Elaboración propia basada Guía Ictus SEN, 2006). 2. C. Coste del accidente cerebrovascular (ACV). Para llegar a valorar y poder sintetizar los costes de la enfermedad lo obtendríamos a través de: a) Eficacia, Efectividad y Eficiencia. La eficacia y la efectividad serían las bases para la realización de una evaluación económica. Siempre habría que tener en cuenta que es imposible evaluar una intervención sanitaria desde la perspectiva económica, si desconocemos los datos de eficacia o efectividad. Eficacia sería determinar si una tecnología consigue obtener un resultado beneficioso en condiciones ideales. En términos globales en los sistemas de salud se la considera la primera barrera (haciendo referencia a la posibilidad de entrada de un medicamento o tecnología sanitaria en el mercado). Para ello es referente que en los años 1940 y posteriores se inician los primeros ensayos clínicos en base a la demostración de la ICTUS ICTUS ISQUÉMICO O INFARTO CEREBRAL ICTUS ISQUÉMICO ATEROATROMBÓTICO ICTUS ISQUÉMICO CARDIOEMBÓLICO INFARTO LACUNAR ICTUS ISQUÉMICO DE ETIOLOGÍA INHABITUAL ICTUS HEMORRÁGICO HEMORRAGIA CEREBRAL HEMORRAGIA SUBARACNOIDEA AIT 32 eficacia en condiciones ideales de las tecnologías sanitarias incluyendo los medicamentos. Efectividad sería la probabilidad de que lo que resultaba ser eficaz en condiciones ideales lo siga siendo en la práctica clínica habitual, es decir en los individuos de una población determinada, en lo que podríamos decir en la realidad, se mide la seguridad y calidad (segunda y tercera barrera, respectivamente). Eficiencia se define como la obtención de un objetivo en salud consumiendo el menor número de recursos posibles con objeto de aumentar los beneficios de la población a los que se dirige (Diccionario de epidemiología–Salvat–1989), (Wikipedia su definición: consecución de un objetivo sanitario a un mínimo costo). Eficiencia sería la cuarta barrera o cuarta garantía. Aunque en este caso podrían ser sinónimos, sus significados son diferentes. La primera expresión (barrera) expresa la desconfianza que se genera en algunos autores la aportación de un nuevo dato (la eficiencia) que podría retrasar la incorporación en el arsenal terapéutico de medicamentos que ya han probado su calidad (primera barrera), su eficacia (segunda barrera), y su seguridad (tercera barrera). Por contra, la segunda expresión (garantía) haría referencia a una condición adicional (la eficiencia) que tendrían que demostrar las innovaciones (medicamentos o tecnologías sanitarias) para la fijación de precios y para poder obtener financiación de fondos públicos. Es decir, habría que demostrar que el valor social de un nuevo medicamento es mayor que el coste social que su provisión conlleva (Puig-Junoy y Oliva, 2009). 33 Concepto Pregunta a la que responder Método de estudio Eficacia ¿Puede funcionar? Ensayo clínico Efectividad ¿Funciona? Estudio pragmático Eficiencia económica ¿Compensa económicamente? Evaluación Tabla 2. Eficacia/efectividad/eficiencia (Fuente: Ortún y Rodríguez-Artalejo, 1990). Llevar a cabo una nueva intervención sanitaria supone utilizar recursos (de tiempo, personal o dinero), que no pueden ser usados en acciones alternativas. Surge un nuevo concepto denominado Coste de Oportunidad el cual sería la perdida de la posibilidad del uso de un determinado recurso por la utilización de otro. Dado que lo primordial de la evaluación económica en el área de la sanidad pública es en el ámbito social o comunitario, se intenta maximizar el bienestar social o el de un grupo determinado, lo que conlleva la existencia de impedimentos por parte de algún colectivo o individuo concreto en un determinado momento. La maximización del bienestar no es una suma de efectos positivos para todos los individuos, sino de efectos positivos y negativos desigualmente distribuidos. Por lo cual el que se siente perjudicado planteará y forzará que se hagan otro tipo de planteamientos analíticos para realizar la asignación de recursos. La adopción de la eficiencia como criterio para la toma de decisiones exige asumir riesgos. Quizás el mayor peligro que plantea la adopción del criterio de eficiencia es la tentación de convertirlo en el único criterio de decisión. El riesgo es aún mayor si se tiene en cuenta que los resultados del análisis coste-efectividad se expresan de forma numérica y, por ello, no resulta difícil aplicarlo de forma mecánica, recomendando únicamente el reembolso o la adopción de intervenciones cuyo coste-efectividad esté por debajo de un límite de eficiencia establecido a priori (Sacristán et al, 2008). 34 No obstante, no incluir el criterio de eficiencia en este proceso tendría unos riesgos aún mayores que afectarían a la sostenibilidad financiera del sistema y tendrían su reflejo en la calidad y el acceso a la atención recibida. La cultura evaluativa exige transparencia y rigor técnico en las decisiones adoptadas. Ello no supone que las decisiones vayan a depender exclusiva o fundamentalmente de una relación coste-efectividad ni que las decisiones vayan a quedar en manos de los técnicos, sino al contrario, que los técnicos dotarán a los representantes de los ciudadanos de una herramienta adicional que permita que los recursos públicos se asignen de manera más transparente y racional (Puig-Junoy y Oliva, 2009). Aunque la utilización de criterios objetivos siempre resulta atractiva, en la práctica hay otros criterios (aparte de la eficiencia) que los decisores no pueden obviar, como: el impacto presupuestario, es decir, el coste global de la introducción de un medicamento en el sistema de salud; la existencia o no de terapias alternativas; y, criterios individuales (Taylor et al, 2004). La eficiencia de un sistema sanitario depende esencialmente de que los profesionales asistenciales (quienes adoptan la mayoría de las decisiones de prevención, diagnóstico, tratamiento y rehabilitación) tengan la información y los incentivos necesarios para actuar de forma coste-efectiva (Puig-Junoy y Peiró, 2009). b) Evaluación Económica. La evaluación económica sería la forma en la que mediante determinados análisis se pretendería alcanzar la eficiencia en la asignación de recursos. En el medio sanitario, existen múltiples alternativas para asignar los limitados recursos disponibles, la evaluación económica trata de conseguir que las personas responsables de la toma de 35 decisiones sanitarias tengan toda la información relevante desde el punto de vista de la eficiencia. Al comparar dos tratamientos como posibles alternativas, se pueden plantear diferentes escenarios en función de la diferencia de eficacia y costes que exista entre ambas, de esta manera, se determina si una de las alternativas es mejor (dominante) que la otra o no, o si sería interesante realizar una evaluación económica. ¿Se examinan los costes y resultados? NO SI ¿Hay una comparación de 2 o más alternativas? Tabla 3. Coste-evaluación (Drumond MF, Sculpher MJ, Torrance GW, O´Brien BJ, Stoddart GL. Methodsfor the economic evaluation of health care programmes, 3rd ed. Oxford: Oxford University Press; 2005). Los estudios internacionales de evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias se han centrado especialmente en medicamentos, seguidos de pruebas diagnósticas, intervenciones y procedimientos quirúrgicos y dispositivos médicos. No obstante, la evaluación de otras áreas de vital importancia, como las intervenciones de carácter preventivo que afectan a hábitos y estilos de vida (tabaquismo, obesidad, alcoholismo, etc.) es inexistente o prácticamente nula (Oliva et al, 2008). Aunque los métodos de evaluación económica pueden ser aplicados tanto a medicamentos como tecnologías de manera general, se han identificado varias metodologías específicas en función de si lo que se va a evaluar es una u otra (Drummond et al, 2009). Descripción de costes Descripción de costes Descripción de resultados y resultados NO SI Evaluación de eficacia . Análisis de costes 36 Generalmente, la evaluación suele producirse cuando menos información se tiene sobre la nueva tecnología, es decir, en el momento de su aprobación. En la mayoría de los casos, los datos estarán limitados a la eficacia con poca o falta de información sobre su efectividad. Por ello, sería interesante hacer un seguimiento de la entrada de una nueva tecnología (o medicamento) en el mercado y considerar la evaluación como un proceso continuo, en el cual se iría incorporando nueva información (datos de efectividad). En este sentido, sería importante y beneficioso observar la evolución de las experiencias de varios países en la adopción de contratos de riesgo compartido entre financiadores y empresas comerciales de tecnologías, allí donde haya dudas razonables sobre la indicación de un producto o la posible brecha entre eficacia y efectividad de éste (Oliva et al, 2008a). La evaluación económica debería ser del interés de las empresas comercializadoras de tecnologías sanitarias, dado que su cumplimiento (la realización de la evaluación económica y, sobre todo, que su alternativa resulte ser la más eficiente) puede facilitar su inclusión en la cartera de servicios sanitarios financiados públicamente (López-Bastida et al, 2010). Por todo ello los principales generadores y receptores de la mayoría de estudios de evaluación económica son los propios organismos en sus respectivas áreas de evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias (17 comunidades autónomas y 2 ciudades autonómicas), en donde en la actualidad están en España dependientes del Instituto de Salud Carlos III. En los últimos años, por no decir que muy recientemente se han incorporado los IPT (informes de posicionamiento terapéutico) en cada nueva innovación tanto en medicamentos como nuevas tecnologías, antes de la aprobación previa a su financiación. 37 Tendrán: “una base científico-técnica común para todo el Sistema Nacional de Salud y carácter vinculante”. En este ciclo de actuación cada vez es mayor la inclusión en las decisiones por parte de pacientes, asociaciones de pacientes, profesionales sanitarios, proveedores públicos y privados, investigadores y la misma sociedad. c) El coste de las Accidentes cerebrovasculares (ACV). Desde una perspectiva socioeconómica, se estima que oscila entre el 3% y el 4% del gasto sanitario en los países de rentas elevadas, distribuyéndose el 76% de los costes sanitarios directos en el primer año, mayoritariamente en costes hospitalarios. En la revisión que analiza los estudios europeos publicados entre 1994 y 2003, se estima que el coste del ictus el primer año tras el evento se sitúa entre 20.000 y 30.000 euros. A ello hay que añadir los costes indirectos, entendidos como los asociados a la pérdida de producción de bienes y servicios que ocasiona una enfermedad. (Estrategia en Ictus del Sistema Nacional de Salud Estrategia - SEMG, 2008). El ictus ocupa el segundo lugar en cuanto a la carga de enfermedad en Europa, considerándose responsable del 6,8% de los años de vida perdidos por discapacidad (AVAD) y un 2,4% de los años vividos con discapacidad, la incidencia de discapacidad residual grave a los 6 meses, en pacientes mayores de 60 años, es de 75 por 10.000 personas. (Plan Andaluz de Ictus 2011-2014). Estudios epidemiológicos disponibles, indican que a los 6 meses del ictus, el 26,1% de los pacientes han fallecido, el 41,5% son independientes y el 32,4% son dependientes, estimándose de forma global que entre los supervivientes del ictus el 44% quedan con una dependencia funcional. (Plan Andaluz de Ictus 2011-2014). 38 Viéndolo de forma funcional la dependencia a los 6 meses tras un episodio de ictus, representa que un 20-25% de los supervivientes continúan siendo incapaces de caminar sin asistencia física, un 70% presentan una capacidad de marcha reducida, alrededor del 65% no pueden incorporar la mano afectada a la realización de las actividades de la vida diaria y más del 20% presentan déficit de lenguaje. Por ello existe una gran necesidad de alcanzar nuevas estrategias de tratamiento y de rehabilitación, que estén acorde con las necesidades de los pacientes, y mejoren el nivel funcional de éste y su participación en la sociedad. (Plan Andaluz de Ictus 2011-2014). 20-25% Población Incapacidad de caminar sin asistencia. 70% Población Capacidad de marcha reducida 65% Población Mano afectada sin actividad vida diaria 20% Población Déficit Lenguaje Tabla 4. Post-ictus a los 6 meses (Elaboración Propia basado en Plan Andaluz Ictus 2011-14). Según estas estimaciones, cada año alrededor de 2.800 mujeres y 3.550 hombres andaluces quedan con dependencia funcional tras un ictus. (Fiscalización del plan andaluz de atención al ictus en el sspa) Según datos de la Encuesta sobre Discapacidades, de ciencias y Estado de Salud (INE 1.999), en España existen 2.072.652 personas de 65 o más años con algún grado de discapacidad (65,6% mujeres y 34,4 hombres), de ellos 175.282 tienen como causa un ictus (8,45% del total, de ellos. el 53% son mujeres) y 136.866 demencias, incluyendo las 39 demencias tipo Alzheimer (6,60% del total, de ellos, el 69,5% son mujeres). Las mujeres, a partir de los 60, tienen mayor prevalencia de factores de riesgo que los hombres; ingresan menos, reciben un menor número de procedimientos terapéuticos que han demostrado eficacia y las tasas de mortalidad son mayores que en los hombres. Primera causa de muerte (102 grupos CIE 10ª) de cada grupo de la CIE 10ª (20 grupos CIE 10ª) por sexo. Tabla 5. Causas de muerte CIE 10 (Instituto de Estadística y Cartografía de Andalucía). d) Tipos y Medidas de Resultados. Los estudios de evaluación económica se clasifican en un primer lugar en evaluaciones económicas parciales o completas (Drummond et al, 1997), en función de si analizan simultáneamente los costes y las consecuencias y si existe una única alternativa o comparan dos o más. 46 disminución de niveles de colesterol, disminución de la presión arterial, reducción de factores de riesgo, porcentaje de éxitos, muertes evitadas, etc. Este tipo de variables, denominadas intermedias, sólo se pueden emplear cuando se haya demostrado científicamente su relación directa con una medida de resultado final. Aún así, se recomienda que la variable empleada sea una variable de medida directa de resultado final, como los años de vida ganados. En el caso del uso de variables intermedias lo que se haría más bien sería un “análisis coste-consecuencia”, sólo se proporciona a los decisores información acerca de las consecuencias sobre la salud y el consumo de recursos asociados a distintas alternativas, y deben ser ellos en base a su experiencia y conocimientos los que tomen la decisión. La elección de la medida de efectividad no es fácil, depende del objetivo de los programas a evaluar y de la evidencia aportada, pero es importante que sea la más adecuada, y que no sea ambigua. Estos estudios chocan con una clara limitación, sólo pueden compararse entre opciones similares, es decir, alternativas de diferente naturaleza, pero cuyos efectos vengan expresados en unidades comunes. Es decir, se pueden comparar antihipertensivos entre sí, o hipolipemiantes, pero no sería posible compararlos entre ellos. Otra limitación por la que este tipo de estudios son criticados es por la calidad de la evidencia médica en la que se basan. Es posible determinar el grado de recomendación de una evaluación económica en función de los tipos de diseño del estudio y del rigor científico de la fuente de datos de la que se parte: 47 NIVEL CALIDAD DE EVIDENCIA TIPO DISEÑO DEL ESTUDIO CONDICIONES DE RIGOR CIENTÍFICO I Buena Meta-análisis de ensayos controlados y aleatorizados. Ausencia de heterogeneidad Análisis de los datos del paciente. Calidad de los estudios Meta-regresión. Diferentes técnicas de análisis. II Buena Ensayos controlados y aleatorizados de muestra grande. Evaluación del poder estadístico Multicéntrico Calidad del estudio III Buena a Regular Ensayos controlados y aleatorizados de muestra pequeña. Evaluación del poder estadístico Multicéntrico Calidad del estudio IV Buena a Regular Ensayos prospectivos controlados no aleatorizados. Evaluación del poder estadístico Multicéntrico Calidad del estudio V Regular Ensayos prospectivos controlados no aleatorizados Controles históricos VI Regular Estudios de cohorte multicéntrico Evaluación del poder estadístico Multicéntrico Calidad del estudio VII Regular Estudios de casos y controles Evaluación del poder estadístico Multicéntrico Calidad del estudio VIII Baja Series clínicas no controladas IX Baja Estudios descriptivos: Conferencias, vigilancia epidemiológica, encuestas, Anécdotas o casos clínicos, bases de datos. . Tabla 7. Relación de los niveles de evidencia y los grados de recomendación (Jovell et al, 1997). Buena: Existe adecuada evidencia científica para recomendar o desaconsejar la tecnología. Regular: Existe cierta evidencia científica para recomendar o desaconsejar la tecnología. Baja: Existe insuficiente evidencia científica para recomendar o desaconsejar la tecnología. d) Análisis coste-utilidad Otras formas de medir los resultados, que a priori parecen solventar los problemas hasta ahora expuestos, serían los análisis coste-utilidad. Se realiza a través de medidas homogeneizadoras, pero a la vez son también medidas médicas, la cantidad y calidad de vida. En los estudios de coste-utilidad se pretenden medir los resultados en años de vida ganados, pero ajustándolos por calidad. Lógicamente, no puede tener el mismo valor un 48 año de plena salud, que un año invalidante. La Calidad de Vida Relacionada con la Salud (CVRS) hace referencia al impacto de la salud sobre el bienestar general de la persona y se mide a través de las utilidades. Más adelante se abordará ampliamente el concepto de AVAC (años de vida ajustados por calidad de vida) o QALY (quality adjusted life year). En investigación clínica se evalúa la calidad de vida cuando: el tratamiento aumenta la esperanza de vida, pero también la morbilidad; el tratamiento se usa para prevenir una complicación importante, pero aumenta la morbilidad; se comparan dos tratamientos de distinto costo; el tratamiento no es curativo y deja secuelas importantes; el tratamiento es paliativo. En la práctica clínica se evalúa la calidad para: estudiar a los pacientes de forma individual; valorar el estado general del paciente; como cribado de enfermedades; identificar necesidades individuales; evaluar la evolución pronostica; personalizar los tratamientos; favorecer la interacción entre médicos y pacientes. En estudios poblacionales se estudia la calidad de vida de la población general o con enfermedades específicas como indicador de salud de la población; para detectar problemas de salud; analizar necesidades poblacionales específicas; evaluar políticas de salud; evaluar el impacto de intervenciones, asignación y distribución de recursos; analizar el acceso y la utilización de los servicios sanitarios; y medir de la calidad asistencial. Existen otros índices que podemos calcular para determinar la utilidad: AVAI – DALY (años sin discapacidad ajustados por calidad de vida), Q-TWIST (tiempo sin síntomas ajustados por calidad de vida), HALE (esperanza de vida ajustada por calidad), AVSE – HYE (años de vida sana equivalentes), y JAE – SAVE (juventud ahorrada equivalente). El mayor inconveniente que acarrean los estudios de coste – utilidad es la dificultad que supone el cálculo de las utilidades a través de los cuestionarios que miden calidad de vida, aún así son necesarios debido sobre todo a 3 factores fundamentales: las medidas clínicas 49 tradicionales son de utilidad limitada y sólo sirven para el médico, la calidad de vida relacionada con la salud mide el impacto global de la enfermedad y/o del tratamiento en los pacientes, o aportan una medida de resultado que incorpora la percepción del paciente. Uno de los campos aún no resueltos es que existen varios cuestionarios para medir la calidad de vida y no está claro cual se debe utilizar en cada caso. Esta falta de metodología definida hace que los resultados varíen dependiendo del método utilizado para determinar la calidad de vida. En primer lugar, están los denominados Perfiles de Salud (Perfil de Salud de Nottingham, SF-36, Perfil de Consecuencias de la enfermedad o SIP) y, en segundo lugar, también los instrumentos basados en las preferencias (Matriz de Rosser y Kind, escala de la calidad del bienestar de Kaplan, EuroQol). Junto a estos cuestionarios genéricos destinados a la población en general, también existen instrumentos para patologías específicas prevalentes destinadas a un grupo poblacional concreto. La elección de uno u otro tipo de cuestionario es fundamental para una adecuada obtención de utilidades (Green et al, 2000), y además, dicha elección depende del papel que se espera que juegue la evaluación económica en la toma de decisiones. Lo más habitual es la recomendación del uso de perfiles de salud genéricos, ya que éstos permiten establecer comparaciones entre la efectividad de tecnologías médicas para patologías diversas, lo cual no es posible en el caso de los perfiles específicos. Otra de las dificultades de este tipo de análisis, como consecuencia del uso de cuestionarios para la obtención de utilidades, es la controversia sobre si éstas se deben obtener de la población en general o de los pacientes con un determinado estado de salud. Aunque la mayoría de los expertos se inclinan por las de las preferencias de la población en general, las utilidades deben medirse en uno u otro grupo dependiendo del caso a tratar, ya que los valores de preferencias de los pacientes no coinciden con los de la población general (Ubel et al, 2000; Ubel et al, 2003). 50 En cuanto a la medida de las utilidades, se trata de valores basados en las preferencias de los estados de salud o utilidades que los sujetos asignan a los distintos estados de salud. Existen tres técnicas para estudiar tales medidas: escalas de puntuación, lotería normalizada y compensación temporal. 1ª ESCALAS DE PUNTUACIÓN: se crea dicha escala en un proceso crónico, situando el mejor estado de salud en el extremo de una línea dividida en 10 unidades y el peor estado en el otro extremo, ubicando los estados de salud, 2ª LOTERIA NORMALIZADA: este método se usa habitualmente para estudiar las preferencias en estados de salud de patologías crónicas. Se representa mediante un árbol de decisión para discernir entre dos alternativas. La alternativa A representa un tratamiento con dos posibilidades: o bien el paciente se cura volviendo a un estado de salud normal, o bien se muere con dicho tratamiento (efectos adversos). La alternativa B ofrece solamente un estado de salud crónico de por vida. 3ª COMPENSACIÓN TEMPORAL: en esta técnica se le plantea a la persona encuestada: tener un estado X (inferior al estado de salud normal) durante el resto de su vida para acabar con la muerte; o tener un estado de salud superior donde no hay enfermedad, pero por un tiempo menor que el anterior, para acabar igualmente en muerte. Los distintos métodos de medida de la calidad de vida relacionada con la salud han de cumplir una serie de propiedades de medición para ser considerados válidos. Las más importantes son las siguientes: Validez, Fiabilidad y Sensibilidad. 51 En primer lugar, la validez es la capacidad del instrumento para medir lo que quiere medir, puede ser considerada desde tres enfoques: validez aparente (el instrumento tiene que ser comprensible y procedente); validez de contenido (las dimensiones y/o ítems deben ser adecuados para medir el atributo de interés); validez de constructo que incluye: la validez discriminante (capacidad de distinguir subgrupos de pacientes con distintos niveles del atributo estudiado), la validez convergente (alta correlación entre puntuaciones de dos instrumentos diseñados para medir el mismo atributo), y/o divergente (baja correlación entre las puntuaciones de dos instrumentos diseñados para medir distintos atributos). En segundo lugar, la fiabilidad test-retest: es cuando el instrumento diseñado para medir la calidad de vida proporciona la misma puntuación en ocasiones distintas en las cuales las condiciones a medir no han cambiado. La fiabilidad puede medirse calculando el coeficiente de correlación intraclase (CCI), o a través de la medición de la consistencia interna que es un indicador indirecto de la fiabilidad y se define como el grado en que las preguntas (ítems) de una escala se correlacionan entre sí. Por último, la sensibilidad al cambio es la capacidad que tiene un instrumento para reflejar cambios "reales" en el atributo estudiado a lo largo del tiempo cuando las condiciones a medir han cambiado. Para calcularlo existen distintos métodos, aunque el más utilizado es el cálculo del tamaño del efecto. Este relaciona los cambios en las puntuaciones medias entre dos mediciones, por ejemplo, antes y después del tratamiento. AÑOS DE VIDA AJUSTADOS POR CALIDAD Como ya hemos mencionado anteriormente, con los Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC) se consiguen combinar cantidad y calidad de vida (preferencias). Los AVAC se calculan multiplicando el número de años de vida ganados en una intervención por un valor estándar que refleja la calidad de vida relacionada con la salud durante ese periodo. 52 Dicho valor está comprendido entre 1 el estado de salud perfecta y el 0 equivalente a la muerte. También admite valores negativos que corresponderían con estados socialmente valorados como peores que la muerte. Se trata de una medida clara, simple, válida y de fácil empleo, pero con el inconveniente de que no es una representación exacta de las preferencias sociales, aunque sería absurdo pretender negar este hecho, habida cuenta de que los AVAC son un modelo y, como todos los modelos, conllevan una simplificación de la realidad. Resulta necesario identificar aquellas situaciones en las que el modelo se comporta peor y sugerir alternativas para esos supuestos. Aún así, no existe ningún modelo mejor que el AVAC, aunque éste no sea perfecto y tenga sus limitaciones (Del Llano et al, 2008). El enfoque de los AVAC es útil en el análisis de políticas y de programas sanitarios para la toma de decisiones (Rasanen et al, 2006). Se puede aplicar a cualquier población, enfermedad o intervención, y se puede usar para comparar diferentes programas. Sin embargo, para que las comparaciones sean válidas, los estudios en la que se emplean AVAC deben usar la misma metodología, por ejemplo, el mismo peso AVAC, la misma perspectiva, la misma tasa de descuento etc. Aunque el uso del AVAC es una medida muy habitual, hay que tener en cuenta que también tiene limitaciones: por un lado, se asume que todos los AVAC tienen el mismo valor (no diferencia entre edad, ni sexo, ni estatus social o laboral…); se asume que es igual de deseable suministrar una pequeña ganancia a mucha gente que una gran ganancia a poca gente, con tal de que el sumatorio de AVAC sea equivalente (ejemplo, una ganancia de 0.2 AVAC para 500 personas sería considerado igual que la ganancia de 20 AVAC para cada 5 personas); además, como norma práctica, el enfoque de los AVAC asume que los pesos relativos para los estados de salud son independientes de la duración de los estados de salud aunque, en ocasiones, es posible evitar esta asunción midiendo los 53 pesos específicamente en función de las duraciones que son relevantes; por último, se asume que las preferencias que los individuos tienen por la trayectoria de cambio en los estados de salud pueden ser razonablemente estimadas sumando las preferencias de la importancia del tiempo que el individuo tiene por los componentes de esa trayectoria. Pero la limitación principal es que resulta poco probable que haya una valoración social única del AVAC, puesto que ésta dependería de las características de la población beneficiada por la introducción de la tecnología, de la distribución de los AVAC entre ella, del tipo de enfermedad contemplada y sus efectos, etc. Por ello, hoy en día, se ha optado por intentar establecer un intervalo de valores de AVAC, cuestión que actualmente se encuentra en discusión entre expertos del ámbito de la economía de la salud. Los umbrales reales de coste por AVAC adicional deben ser flexibles (más orientativos que barreras rígidas), y revisables en el tiempo ya que en el momento de autorizar y decidir cobertura y precio, la información sobre tecnologías sanitarias es todavía muy escasa (Puig-Junoy y Peiró, 2009). En el año 2002 se realizó una revisión de evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias publicadas en España desde 1990 hasta 2000 (Oliva et al, 2002). Se seleccionaron evaluaciones económicas completas en las que el cociente coste efectividad se expresaba como AVG, AVAC o como coste por vida salvada. Se analizaron las intervenciones sobre las que los autores establecieron algún tipo de recomendación (de adopción o rechazo), así como los criterios utilizados. El 20% de las evaluaciones económicas completas publicadas cumplieron con los criterios señalados. En 16 de los estudios, los resultados se expresaron como coste por AVG, en 6 como coste por AVAC y en 1 como coste por vida salvada. Se evaluaron un total de 82 intervenciones sanitarias, en 44 de las cuales se realizó algún tipo de recomendación. 54 Los autores recomendaron la adopción de todas las intervenciones sanitarias con un costeefectividad inferior a 30.000 euros por AVG. Por encima de esa cifra no se apreció ningún patrón (Sacristán et al, 2002). En general, el establecimiento de un umbral de eficiencia, fijado alrededor de los 30.000 euros como coste máximo por cada año de vida adicional ajustado por calidad obtenido con las innovaciones sanitarias, puede representar una guía genérica, aunque no determinista, para las decisiones públicas de asignación de recursos y, especialmente para las decisiones de financiación pública de nuevas prestaciones en España, que van a ser clave para la sostenibilidad de la financiación pública del gasto sanitario (Puig-Junoy et al, 2004) 55 JUSTIFICACIÓN 62 de la publicación de la recomendación. Por último, entre las recomendaciones que la Office of Fair Trading (http://www.oft.gov.uk) ha publicado recientemente en un informe, cabe destacar dos: ampliar la evaluación a todos los nuevos medicamentos (una forma de asegurar que los ya existentes estén sometidos al mismo nivel de evaluación que los nuevos), y que la evaluación coste-efectividad informe y fije los precios directamente (hasta ahora el precio lo propone la industria y NICE recomienda o no un tratamiento con apoyo en ese dato). Si bien los médicos no están obligados legalmente a seguir las recomendaciones del NICE, una vez que éste publica sus orientaciones clínicas, sí que se espera que tanto los sanitarios como las organizaciones que emplean las tecnologías evaluadas sean plenamente congruentes con esas orientaciones cuando tengan que decidir el tratamiento aplicado a la población (Abellán et al, 2008b) Aunque el NICE no tiene un umbral definido de valor de coste-efectividad a partir del cual se pueda considerar aceptable el reembolso, lo que sí se ha observado es que las intervenciones cuyo cociente coste-efectividad incremental se encuentre entre 5.000 y 15.000 libras (7.400-22.000 euros) por AVAC son poco probables a ser rechazadas por el NICE; sin embargo, una vez esa cifra se sitúe entre 25.000 y 30.000 libras (37.000- 44.500 euros), se requerirían razones especiales para que dicha tecnología o medicamento se incluyese en las listas del sistema sanitario. Por lo tanto, por encima de 30.000 libras (44.500 euros) es poco probable que el NICE recomiende la tecnología (Oliva et al, 2008a). OTROS PAÍSES Desde 1998, Finlandia tiene en las evaluaciones económicas, el criterio para la toma de decisiones en el reembolso de precios, la cual es obligatoria. El comité evaluador es el Consejo de Fijación de Precios Farmacéuticos con miembros del Ministerio de Sanidad, 63 Ministerio de Hacienda y el Centro Nacional de Investigación y Desarrollo para el Bienestar y la Salud. Algunos países, como Bélgica, Finlandia, Noruega, Portugal y Suecia, han introducido el requisito de las evaluaciones económicas para la fijación de precios o reembolso de medicamentos. Alemania ha creado un instituto con función de evaluación. En otros países, como Dinamarca, Francia, e Italia, la presentación de estas evaluaciones por parte de la industria son voluntarias, pero se tienen en consideración cuando se realizan (Taylor et al, 2004). Desde 2005, Holanda requiere evaluación económica para medicamentos nuevos e innovadores, de prescripción para pacientes ambulatorios, y no relacionados con otras especialidades que, además, buscasen la recompensa de unos mayores precios. Hasta ese año sólo se analizaba la repercusión en el presupuesto. Un potencial problema reside en que son escasos los profesionales del ámbito clínico con experiencia añadida en evaluaciones económicas, de manera que se facilite un intercambio fluido de ideas, para ello deberían complementarse clínicos y economistas. Las empresas investigadoras y comercializadoras de tecnologías sanitarias y medicamentos son los encargadas de elaborar y presentar los estudios conformes con guías metodológicas publicadas en 1999, y con guías sobre los costes unitarios de cada intervención o acto sanitario. La perspectiva de los estudios ha de ser la de la sociedad y se recomienda emplear el análisis de costeutilidad. El mencionado comité audita, consulta con la empresa en caso de dudas y solicita una nueva versión del informe, si así se cree necesario, de manera que emite un dictamen acerca de los resultados del informe de evaluación económica. Dicho dictamen es evaluado en el Ministerio de Salud, junto con otros criterios, como la utilización del fármaco, la ventaja clínica para los pacientes y la repercusión en el presupuesto. Adicionalmente, se tiene en cuenta la necesidad de tratamiento para el paciente, 64 barajándose diversos elementos, como la gravedad de la enfermedad, la responsabilidad colectiva/individual por los estilos de vida, la equidad y los criterios éticos. En el mismo proceso, se efectúan consultas con asociaciones de médicos y pacientes relacionados con el fármaco. Finalmente, el Ministerio adopta una decisión, la cual, como se ha descrito, no sólo se basa en el resultado de la evaluación económica sino en más elementos (Oliva et al, 2008a). En el año 2002 en Suecia se crea el Läkemedelsförmansnämnden (LFN). Sigue lo anterior adaptado, desde los años noventa, en países como Canadá y Australia al crear un comité de beneficios farmacéuticos en el seno del Ministerio de Salud. Este comité recoge entre sus principios rectores la defensa de la dignidad humana, así como la cobertura de las necesidades de los ciudadanos, pero entendiendo que en la asignación de recursos públicos la eficiencia debe ser un principio de primer orden (Anell y Persson, 2005). A mediados del año 2005, esta agencia sueca había tomado 107 decisiones sobre reembolso. En 82 casos los reembolsos se habían producido sin limitaciones; en otros 13 hubo una denegación directa del reembolso, debido a decisiones sobre el grado de prioridad de los problemas de salud que trataban los fármacos (disfunción eréctil) o a la mala relación entre el coste y la efectividad marginales al precio solicitado. Los casos más interesantes son los de reembolso condicionado, donde las dos partes (agentes públicos y privados) acuerdan un contrato de riesgo compartido, mediante el cual las empresas se comprometen a seguir buenas prácticas en la promoción de los productos estrictamente para las indicaciones aprobadas y a continuar estudiando los resultados de efectividad, esto es, los resultados de sus productos en la práctica clínica habitual, sobre pacientes reales; a cambio, la sanidad pública está dispuesto a recompensar las innovaciones terapéuticas con un mayor precio (Oliva et al, 2008a). 65 ESPAÑA España es uno de los países que más tardíamente se está posicionando sobre su utilización (Oliva et al, 2008a). Aunque, son muchos los problemas que hay que afrontar para conseguir cambiar el sistema de toma de decisiones, en todo caso estos problemas los han tenido que afrontar también otros países en algún momento, en condiciones de partida no mejores que las que presenta España en la actualidad (Dickson et al, 2003). Más allá de declaraciones políticas, el marco regulatorio y la voluntad de los decisores sanitarios no han favorecido suficientemente el desarrollo de la evaluación económica de medicamentos, aplicada a las decisiones de financiación pública de prestaciones sanitarias, ni a las decisiones de precios de medicamentos y de tecnologías médicas (Oliva et al, 2008b). En cuanto al marco legal, por ejemplo, la “Ley del Medicamento de 1990” establecía que la prestación farmacéutica del SNS se debería realizar mediante la financiación selectiva en función de los recursos disponibles, por lo tanto, dejaba abierta la puerta a la introducción de la evaluación económica de medicamentos, pero ello no se tradujo en la implementación de mecanismos que de forma transparente establecieran los elementos determinantes del proceso de fijación del precio. El “Plan Estratégico de Política Farmacéutica para el SNS” del 2004 apostaba claramente por el análisis “farmacoeconómico” en varios de sus puntos, aunque en la “Ley de Uso Racional y Garantías de Medicamentos y Productos Sanitarios” de 2006 no se hacía ninguna referencia explícita a esta aproximación. Posteriormente, en el “Real Decreto 1030/2006, por el que se establece la cartera de servicios comunes del SNS y el procedimiento para su actualización”, se contempla que para la definición, detalle y actualización de la cartera de servicios comunes se tendrá en cuenta la seguridad, eficacia, eficiencia, efectividad y 66 utilidad terapéuticas de las técnicas, tecnologías y procedimientos, así como las ventajas y alternativas asistenciales, el cuidado de grupos menos protegidos o de riesgo y las necesidades sociales, y su impacto económico y organizativo… Este aspecto se ve ampliado y reforzado por la “Orden SCO/3422/2007, de 21 de noviembre” por la que se desarrolla el procedimiento de actualización de la cartera de servicios del SNS. Junto a los recientes cambios en el marco normativo nacional merece destacar otra serie de factores impulsores de la evaluación económica de medicamentos. En primer lugar, la existencia de agencias de evaluación de tecnologías sanitarias, que en los últimos tiempos han crecido tanto en número como en recursos; en segundo lugar, a las partidas presupuestarias aportadas por las respectivas Comunidades Autónomas, se han sumado los fondos acordados por la Conferencia de Presidentes, las crecientes convocatorias de proyectos de evaluación de tecnologías sanitarias, convocadas por el Instituto de Salud Carlos III y las propias Comunidades Autónomas, y la incorporación de algunas de estas agencias a los grupos Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) o a las Redes temáticas de Investigación Cooperativa (Puig-Junoy y Peiró, 2009). El posible establecimiento de la cuarta garantía en España beneficiaría a todos los agentes implicados: pacientes, profesionales, administración y empresas (industria). A los pacientes se les pone a su alcance los mejores y más innovadores fármacos/tecnologías, garantizándolas su acceso de forma equitativa y en tiempo. A los profesionales se les dota de instrumentos para prescribir medicamentos, autorizar técnicas teniendo en cuenta la relación entre coste y resultados en salud. La administración puede que gaste menos o no, pero gastará mejor y sólo en lo adecuado. Las empresas realmente innovadoras ganarían pues se identificarán los productos eficientes frente a los que no lo son, incentivando la inversión al conseguir precios adecuados al valor que aporta cada innovación. En definitiva, ganaríamos todos porque mejoraría la eficiencia global del sistema. A la vista 67 de las prácticas existentes en los países de nuestro marco de referencia, y tras la evidencia reunida, las ventajas de la instauración de la cuarta garantía en España son indudables (Del Llano et al, 2008). Sería de máxima importancia que la implantación se realizara: 1) La evaluación económica debería realizarse de forma concurrente con el análisis de impacto presupuestario. 2) La imposibilidad general de realizar evaluación económica “a tiempo”, exige la incorporación de mecanismos varios como el horizon scanning o la suscripción de contratos de riesgo compartido (cobertura condicionada a la posterior evaluación con datos de la práctica clínica habitual). 3) Aunque los AVAC resultan una medida de resultado de gran interés para planificar la adopción de nuevas intervenciones, sería preciso utilizar otras medidas que recojan importantes “consecuencias” de la atención de salud, medidas más familiares y aceptables socialmente para quienes toman las decisiones, que pueden no corresponder con los valores sociales dominantes (Asociación Economía de la Salud, 2008). Al analizar los resultados del libro “Eficiencia y Medicamentos: Revisión de las Guías de evaluación económica. La cuarta garantía” en Europa (Del Llano et al, 2008), un grupo de discusión, formado por reconocidos expertos, señalaba que la ausencia de sistemas de información sanitaria apropiados constituye un considerable obstáculo práctico para la implantación de la cuarta garantía en nuestro país y además, señalaba dos requisitos imprescindibles para el desarrollo normativo y técnico de la cuarta garantía en España: la transparencia (criterios, información, herramientas y resultados disponibles para todos los agentes) y la estandarización metodológica (un listado de costes estándar o una guía de evaluación económica de tecnologías sanitarias que cuente con el consenso de todos los agentes implicados, así como con el respaldo oficial de las autoridades sanitarias). 68 Las enseñanzas extraídas de la revisión de la cuarta garantía (Del Llano et al, 2008) sugieren que las evaluaciones económicas deben abordarse en España de la siguiente manera: han de integrar los impactos de morbilidad y mortalidad en una única medida de efectividad que use los AVAC para representar los efectos netos sobre la salud; han de mejorar el empleo de índices de calidad de vida genéricos y validados en población general, incluyendo información obtenida de familiares, cuidadores y pacientes; han de informar sobre el número neto de muertes evitadas, cambios netos en años de mortalidad prevenida, cambios netos en los AVAC, otras medidas de resultados que incorporen cambios netos en los costes de los tratamientos o de otros beneficios no sanitarios (en términos monetarios); han de realizar estimaciones de AVG y AVAC que reflejen el estado real de la salud de la población para comparar su impacto en ausencia de intervención regulatoria; han de utilizar la ratio coste efectividad incremental, para comparar las diferentes intervenciones regulatorias; y han de fomentar un proceso de decisiones regulatorias explícito e incorporar implicaciones éticas y socioeconómicas. En conclusión, aconsejaría a los organismos responsables de la Sanidad Española a que debería: mejorar la información epidemiológica que valora los riesgos y determinantes para la salud de nuestra población; recoger regularmente información sobre calidad de vida relacionada con la salud en todas las encuestas oficiales que se llevan a cabo, muy especialmente en la Encuesta Nacional de Salud y sus homónimas autonómicas; el Ministerio de Innovación y Ciencia, a través del Instituto de Salud de Salud Carlos III, y el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia de Calidad, deberían coordinar con las Comunidades Autónomas el desarrollo integrado de sistemas de información que mejoren la calidad, aplicabilidad y extensión de datos epidemiológicos y medidas de calidad de vida para uso regulatorio; el Ministerio de Innovación y Ciencia, a través del Instituto de 69 Salud de Salud Carlos III, debería desarrollar una agenda de investigación que incluyese métodos para la explicitación de preferencias sociales en las nuevas inversiones en salud (generalmente tecnologías y medicamentos), métodos para la medida de la calidad de vida relacionada con la salud en niños, métodos que correlacionen valores de AVAC, basados en instrumentos de calidad de vida genéricos como el EuroQol, HUi y SF-36. 70 71 OBJETIVOS 78 riesgo sobre los propios costes. Engloban en su conjunto todos los riesgos y posibles sesgos. 5. A. DISEÑO Revisión sistemática que consiste en una exhaustiva búsqueda bibliográfica de evaluaciones económicas en bases de datos sanitarios de alta evidencia científica y, la posterior selección para el análisis. Siguiendo la metodología PICO (población, intervención, comparador, outcomesresultado) se redactaron las siguientes preguntas de investigación: ¿Son coste-efectivos los medicamentos usados para el tratamiento de la ACV?. Posteriormente se recurrió al consenso de expertos con el fin de validar la información y el planteamiento del estudio, garantizar su aplicabilidad al ámbito de sanidad andaluza y obtener datos basados en la práctica clínica cuando no se hallaran en fuentes publicadas. 5. B. CRITERIOS DE INCLUSIÓN Y EXCLUSIÓN 5. B.1. CRITERIOS DE INCLUSIÓN • Evaluaciones económicas completas, es decir, aquéllas que evalúan al menos dos alternativas (aunque una de ellas sea una alternativa sin tratamiento farmacológico activo), midiendo tanto los costes como los efectos resultantes de su aplicación. • Se consideró cualquier tipo de evaluación económica: análisis de coste-utilidad (CUA), análisis de coste-efectividad (CEA), análisis de coste-beneficio (CBA), análisis de minimización de costes (CMA). • Trabajos publicados en inglés o español. 79 • Los sujetos de estudio deben cumplir determinadas características en función de la patología: ACV • El tratamiento debe cumplir una duración mínima determinada en función de la patología: Post-ictus • Los resultados de interés que deben aparecer en las evaluaciones económicas son: población mayor de 65 años, costes, haber sufrido al menos un evento cerebrovascular. 5. B.2. CRITERIOS DE EXCLUSIÓN • Cualquier Estudio que describa un estudio de coste-efectividad del tratamiento de la patología o evaluación de los riesgos, pero no presentan resultados. • Estudios que no incluyeran pacientes mayor a 65 años. • Estudios meramente descriptivos o que sólo trataban aspectos metodológicos, es decir, no eran evaluaciones económicas completas. • Estudios que no consideraban de una manera explícita ninguna medicación concreta. • Estudios con aportaciones de metodología no clara. • Las evaluaciones económicas que no estudian la patología o el subgrupo de población determinado: ACV • Artículos de revisión, aunque fueron retenidos para su uso en la discusión. 5. C. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA 80 Se siguieron diferentes estrategias de búsqueda para identificar las evaluaciones económicas: Una búsqueda en bases de datos sanitarias: PUBMED, MEDLINE, Cochrane Library. A la hora de realizar la búsqueda hay que acotar el período de publicación de los trabajos. En este caso de ACV, la búsqueda de los estudios se realizó hasta septiembre 2016, durante un periodo de 10 años. Se manejaron Varios tipos de búsqueda: 1º Pudmed mediante tres diferentes variables: Medicación en prevención secundaria tras ictus, últimos 10 años y edad mayor 65 años: 186 referencias de las cuales se seleccionaron 21 estudios para su análisis. Terapia farmacológica en prevención de accidente cerebrovascular crónica, últimos 10 años en humanos: 170 referencias de las cuales se seleccionaron 7 para su análisis. Guías de medicación en prevención secundaria ictus, últimos 10 años, humanos, mayores 65 años: 30 referencias de las cuales se seleccionaron 5. 2º Guias Referentes en nuestros entorno de práctica Clínica en Ictus. Guía de la SEN (Sociedad Española Neurología) actualizada. Plan Ictus Andalucía Demás referenciados en Bibliografía 3º Guias y publicaciones en farmacoeconomía, economía de la Salud y referentes. 81 Referenciados todos ellos en la bibliografía. 5. D. EXTRACCIÓN DE DATOS Y VARIABLES Tras la selección y la búsqueda de los artículos originales, estos fueron analizados exhaustivamente y se extrajo la información de interés de manera independiente. 5. E. ANÁLISIS Descripción de las características de las evaluaciones seleccionadas. Análisis bivariable de alguna de las variables de interés. Revisión narrativa de los estudios. Elaboración de las conclusiones. Tras la revisión y dada la heterogeneidad entre estudios no se consideró factible realizar ningún tipo de síntesis cuantitativa (meta-análisis). Los elementos comúnmente tratados en las evaluaciones económicas son: el alcance y los objetivos del análisis, la perspectiva, el comparador a utilizar, el tipo de evaluación más indicado (minimización de costes, coste-efectividad, coste-utilidad o costebeneficio), la calidad de las fuentes sobre los datos de eficacia y/o efectividad para emplear en el análisis, la forma más adecuada de medir y valorar tanto recursos como resultados en la salud y el bienestar, el horizonte temporal más adecuado para captar los costes y beneficios terapéuticos más relevantes, las condiciones en las que se emplearían técnicas de modelización, las tasas de descuento empleadas, los criterios de equidad que implícita o explícitamente se incorporen al análisis, las condiciones para garantizar en la medida de lo posible la transferibilidad de los resultados alcanzados a otros medios y otras poblaciones y la presentación de los resultados del análisis que incluya la exposición motivada de las limitaciones del estudio, la manera de reflejar las conclusiones alcanzadas por los investigadores y la exposición de conflictos de intereses, potenciales o reales. 82 En el año 2010 se publicó la “Propuesta de guía para la evaluación económica aplicada a las tecnologías sanitarias” (López-Bastida et al, 2010) donde se recogen todas las recomendaciones para la elaboración de una evaluación económica (ANEXO 2). Revisión de literatura. La obtención de toda la evidencia clínica disponible se revela como un factor imprescindible para aumentar la credibilidad del análisis económico. La principal fuente de información de datos sobre eficacia/efectividad es la literatura científica previa, sobre todo si se trata de ensayos clínicos o incluyen un grupo control con asignación aleatoria. Si se dispone de datos publicados puede recurrirse a la síntesis de la evidencia o al metaanálisis para obtener medidas de efectividad (aunque la heterogeneidad de los resultados obliga a métodos de síntesis adecuados). En caso contrario, puede recurrirse al diseño de uno propio, con la ventaja de poder medir simultáneamente efectividad y costes, y asegurando que las condiciones del entorno van a ser las de la práctica habitual. Es fundamental seleccionar de manera adecuada los estudios clínicos que se utilizarán en el análisis económico, ofrecer información completa y transparente sobre los métodos de búsqueda, los criterios de inclusión/exclusión de los estudios y las bases de datos usadas, ya que por ejemplo, la exclusión o inclusión de algunos estudios podría crear un sesgo a favor o en contra de una tecnología sanitaria u otra. En la mayoría de las guías (Del Llano et al, 2008) se presenta una escala jerárquica de la evidencia clínica, con prioridad para los ensayos clínicos con comparaciones directas, seguidos por las comparaciones indirectas y, finalmente, los estudios observacionales. Aunque los ensayos clínicos aleatorizados (fuente prospectiva) son, sin duda, el gold standard en la investigación clínica como fuente de efectividad en las evaluaciones 83 económicas, no siempre es posible llevarlos a cabo pero existen otras fuentes como: estudios epidemiológicos, bases de datos, registros de hospitales, historias clínicas y opiniones de expertos (información retrospectiva). Es importante juzgar la calidad de los estudios incluidos y estimar la robustez de los resultados de efectividad usados en el análisis económico, y así asegurar en parte, unos resultados fiables y válidos en la evaluación económica. Cuando el nivel de calidad de los estudios es heterogéneo puede resultar acertado realizar un análisis de sensibilidad, excluyendo algunos de los estudios considerados inicialmente. Como se ha mencionado anteriormente, el metaanálisis es un método comúnmente usado al realizar la revisión bibliográfica de datos de eficacia y/o efectividad para la realización de evaluaciones económicas. A continuación, se enumerarían las fases en la realización de meta-análisis (Cochrane Collaboration): 1. Especificar el problema, es decir, qué tipo de pacientes, intervenciones y resultados se van a analizar. 2. Especificar los criterios de inclusión y exclusión de los artículos que deben ser explicitados, así como una lista de estudios excluidos y las razones de su exclusión con objeto de evitar sesgos de selección. 3. Formular un plan de búsqueda bien descrito, exhaustivo y reproducible, para identificar ensayos, 4. Seleccionar artículos que cumplan los criterios de la etapa 2 y analizar su calidad. 5. Interpretar la evidencia, es decir, resumir en tablas los resultados de los ensayos individuales (estimación de puntos e intervalos de confianza al 95%) y analizar la heterogeneidad. 84 6. Sintetizar la evidencia, cualitativa o cuantitativamente (meta-análisis). La metodología del análisis estadístico principal y de subgrupos debe ser especificado antes de la evaluación. Una vez que la evaluación estadística de la heterogeneidad es completada, si la presentación visual y/o el test estadístico indica que los resultados son heterogéneos, verificar las razones clínicas y metodológicas que expliquen dicha heterogeneidad. 7. Realizar un análisis de sensibilidad para testar la robustez de resultados basados en las características de los estudios primarios y asunciones principales, y en las decisiones hechas en la selección, análisis y presentación de estudios y sus resultados. 8. Formular recomendaciones basadas en la calidad de los estudios. Uso de Comparadores. Al realizar un análisis de evaluación económica no se evalúa una tecnología o una intervención por si misma, sino que se comparan dos o más alternativas, es decir, no se evalúa si una tecnología es coste-efectiva en términos absolutos, sino en términos incrementales, respecto a otra tecnología (Drummond y Sculpher, 2006). En teoría lo ideal sería comparar la nueva tecnología con todas las alternativas existentes, sin embargo esto es inviable por razones de costes y de disponibilidad de datos. Por ello, es imprescindible la elección de un comparador adecuado, la selección de uno u otro influirá en los resultados que se obtengan en la evaluación económica. Aunque lo más pertinente sea usar el comparador más eficiente, debido a la falta de datos válidos y fiables, la mayoría de las guías (Del Llano et al, 2008) recomiendan comparar el nuevo tratamiento, con la práctica clínica habitual, esto es, con el tratamiento más comúnmente utilizado en su respectivo contexto geográfico. Hay que tener en cuenta que la definición de práctica habitual puede no ser sencilla, ya que puede que no exista una única intervención o tratamiento, sino que esté extendido el uso alternativo (o combinado) 85 de varios. Puede haber casos particulares, como que exista una tecnología, disponible desde relativamente hace poco tiempo, que aún no se ha convertido en la práctica habitual, pero que sería una candidata a hacerlo a medio plazo, en cuyo caso debería ser el comparador a usar. Otra de las opciones que se usan habitualmente, pero cuyo uso debe estar justificado, es la opción “no hacer nada” (placebo, en el caso de los medicamentos), o alternativamente, una tecnología clasificable como “intervención mínima” (tratamiento de menor coste que tenga una efectividad mayor que un placebo). También se pueden tener en cuenta como comparadores, la estrategia más efectiva (no siempre fácil de identificar) o la de menor coste. Una vez elegido el comparador se debe realizar una descripción exhaustiva de la selección para conocer la posible aplicabilidad en la práctica clínica de la evaluación económica. Realización al finalizar de una representación del plano coste-efectividad en donde quedaría reflejada la opción dominante de la evaluación y tratamiento. Población objetivo. En toda evaluación económica se debe especificar claramente la población objetivo y/o subgrupos de pacientes, desde el punto de vista clínico y económico. Por un lado, existen patologías específicas de poblaciones concretas ya que el tratamiento puede ser costoefectivo dependiendo de la edad de la paciente. Ha de identificarse con claridad cuál es la población objetivo del análisis económico, es decir, qué características tienen los pacientes que se pueden beneficiar del tratamiento estudiado, por ejemplo: características epidemiológicas (edad, sexo, distribución geográfica), nivel de gravedad, presencia de enfermedades concomitantes, con o sin factores de riesgo o factores preventivos, el grado de cumplimiento del paciente, las 86 pautas terapéuticas del tratamiento y vías de administración, etc, ya que tanto los costes como los beneficios pueden variar considerablemente. En el caso de que se establezcan subgrupos dentro de la población pueden existir problemas para obtener datos suficientes de todos los subgrupos de pacientes y la calidad de dichos datos puede reducirse al aumentar la heterogeneidad, debido a que cada subdivisión reduciría el tamaño de la muestra acarreando una pérdida de potencia estadística que reduciría el valor del estudio. Para comprobar la variación en el coste-efectividad de un tratamiento en diferentes subgrupos, se puede realizar un análisis de sensibilidad. Perspectiva. La perspectiva representa el punto de vista adoptado en la evaluación, es la respuesta a la pregunta sobre quién soportará los costes a incluir. Resulta fundamental establecer, a priori, la perspectiva desde la que se va a llevar a cabo la evaluación, así como explicar la motivación de su elección (Puig-Junoy et al, 2001). La perspectiva puede ser muy general (social) o bien restringida a ciertas organizaciones o agentes (paciente, hospital, administración pública, etc.). Los sistemas de salud públicos pueden optar por adoptar la perspectiva del financiador o la perspectiva social. Esta última es la más habitual porque tiene un enfoque más amplio, ya que considera todos los costes y resultados, independientemente de quiénes reciban los beneficios sanitarios y quiénes aporten los costes. Además con la ventaja de que si se hace de forma adecuada, posteriormente se podrá realizar una desagregación transparente y así conseguir adoptar otros tipos de perspectivas. La adopción de la perspectiva de la sociedad implica, por ejemplo, que toda inversión de recursos que suponga un coste de 87 oportunidad para cualquier elemento de la sociedad debe tenerse en cuenta (Prieto et al, 2004). Desde el punto de vista normativo, parece difícil justificar otra perspectiva que no sea la social cuando el financiador es el sector público, puesto que éste, en teoría, debe maximizar el bienestar de la población, por lo que no puede ignorar las consecuencias que las enfermedades y los tratamientos tienen sobre la productividad del sistema económico de un país. Al usar la perspectiva del financiador, los costes se reducirán a los costes sanitarios que recaen sobre el SNS y, a lo sumo, a los costes de los servicios sociales, tales como los derivados de la atención a pacientes crónicos y con discapacidades, que también forman parte del presupuesto público. La perspectiva del financiador obviará, los costes que no recaen sobre el presupuesto público, principalmente los que soporta el propio paciente y su entorno y que, en buena medida, pueden ser de naturaleza no monetaria, por ejemplo, el tiempo. La perspectiva del financiador se justifica porque el objetivo del SNS es maximizar la salud de la población, sujeto a la restricción presupuestaria que implica el presupuesto público dedicado a financiar la sanidad. En caso de utilizar esta perspectiva, se deberá justificar que los costes sociales (costes de cuidados informales y las pérdidas de productividad laboral) no tienen un peso relevante o no se dispone de información fiable sobre ellos, declarando las fuentes consultadas. En el caso de costes de fármacos, únicamente debe considerarse la parte del precio que paga el SNS, lo que haría que el coste-efectividad dependiera del porcentaje de copago. De igual modo, sería discutible computar entre los costes los correspondientes a años futuros, ya que los presupuestos públicos son anuales. Por el lado de los beneficios, la adopción de la perspectiva del financiador supondrá limitar la medida de los efectos a los estrictamente sanitarios. 94 decir, hace referencia al período de tiempo durante el cual una tecnología sanitaria o una intervención farmacológica tienen costes y efectos relevantes sobre la salud. El horizonte temporal varía en función del programa sanitario que se va a evaluar. En enfermedades crónicas se usa un horizonte temporal a largo plazo que permita capturar todos los costes y beneficios futuros de los individuos, independientemente de si éstos son debidos directamente a la intervención analizada o están asociados a los efectos secundarios u otros eventos (Drummond et al, 2005). El impacto de patologías crónicas hay que valorarla “en toda la vida”, por lo que sería importante medir las diferencias en calidad de vida, mortalidad, o costes entre intervenciones en un largo plazo. En cambio, en patologías agudas el impacto es a corto plazo, por lo que no interesaría. El horizonte temporal depende de la disponibilidad de la información, es muy difícil conseguir datos para tiempos superiores a treinta años, en cuyo caso se recomienda el uso de modelos, con objeto de extender la evidencia a un horizonte temporal más largo, teniendo en cuenta la incertidumbre en los datos (Nuijten y Rutten, 2002). Otro aspecto a tener en cuenta es que si los costes que se imputan en las distintas alternativas se producen en un plazo superior a un año, hay que transformarlos en unidades monetarias equivalentes a las del año cero. Debido a los posibles errores en la validez de los resultados (cuando el horizonte temporal es muy extenso), se recomienda el uso de análisis de sensibilidad. lo más recomendable es el uso de escenarios alternativos con diferentes horizontes temporales: considerar uno que abarque toda la vida a través de modelos, e incluir otros horizontes más breves únicamente con datos primarios en un escenario alternativo. 95 Tasas de descuento. Una vez fijado el horizonte temporal, los costes y efectos relevantes sobre la salud se producirán a lo largo del tiempo y no en un instante concreto, por lo que será preciso transformarlos en unidades equivalentes a las del año cero (momento en el que se realizó la evaluación). Para ello, se multiplican ambos por un factor de ponderación que se denomina tasa de descuento. De este modo, se consiguen comparar costes entre programas alternativos, aunque se hayan originado en distintos momentos de tiempo. En cuanto a la elección del valor de la tasa de descuento, éste debería recoger lo más acertadamente posible el coste social de oportunidad de renunciar a un consumo presente, a cambio de invertir recursos para obtener un rendimiento futuro. El tipo de interés del Banco Central Europeo podría ser un estándar de referencia, pero dicho tipo fluctúa, por lo que a efectos operativos se debe elegir una tasa y mantenerla fija durante varios periodos para a continuación revisarla. Una de las recomendaciones es emplear una tasa del 3% para descontar tanto costes como efectos sobre la salud como referencia para el análisis principal (López-Bastida et al, 2010). Tras una revisión de las tasas de descuento de otras agencias públicas de evaluación de tecnologías sanitarias, de propuestas de buenas prácticas o de estandarización metodológica seguida en otros países (Del Llano et al, 2008), se constata que las tasas de descuento aplicadas se encuentran entre el 3% y el 5%. Por ello, se recomienda que en el análisis de sensibilidad se modifique la tasa empleada en el caso base, empleando el 0% para resultados y variar entre el 3% y el 5% en costes y resultados. Se recomienda, asimismo, que dicha tasa del 3% permanezca fija durante varios periodos, para ser revisada y consensuada posteriormente, y que su cambio sea anunciado con antelación para no afectar a los trabajos en proceso de realización. Asimismo, se recomienda, 96 siempre que sea posible, presenta la información referente a los flujos de costes y resultados (año a año) sin descontar a lo largo del horizonte temporal considerado. La literatura revisada (Lázaro et al, 2002) no deja del todo claro que la tasa de descuento deba ser la misma para costes y beneficios, o que deba aplicarse una tasa más elevada para los costes. El uso de la misma tasa de descuento se justifica por razones de coherencia interna del análisis. En la “paradoja de Keeler y Cretin” (Keeler y Cretin, 1983) se demuestra que cuando la efectividad de un tratamiento y sus costes se descuentan con tasas diferentes (menores para beneficios), la recomendación implícita en el resultado de la evaluación puede ser la de posponer indefinidamente la realización de un programa sanitario. El uso del análisis de sensibilidad es necesario para calibrar el impacto de las tasas de descuento sobre los resultados finales. Uno de los escenarios que normalmente se establece es el de no aplicar ningún ajuste temporal (tasas del 0%). Análisis de sensibilidad. En una evaluación económica pueden existir diferentes fuentes de incertidumbre: los parámetros, la heterogeneidad entre los pacientes, las diferentes prácticas clínicas, los recursos utilizados, etc… Esto es debido a que a menudo no es posible conocer con total exactitud todos esos datos, por lo que es necesario hacer suposiciones sobre tales valores creándose una incertidumbre sobre ellos. Por esta razón es necesario realizar un análisis de sensibilidad, para así poder calcular los resultados bajo diversas hipótesis y de esta manera conseguir disminuir la incertidumbre. En el fondo es un análisis de la consistencia del modelo, no sería correcto establecer conclusiones permanentes a partir de unos datos que pueden no ser del todo exactos. 97 Las conclusiones de una evaluación económica se podrán considerar robustas tanto en cuanto las modificaciones realizadas con el análisis de sensibilidad no produzcan cambios en los resultados de la evaluación. Los análisis de sensibilidad pueden realizarse a todos los componentes de una evaluación económica o limitar la prescripción a algunos de los parámetros. En ambos casos habría que justificar la elección, aunque lo más habitual es realizarlo sobre los costes, los datos de efectividad (obtenidos de diversas fuentes) y/o la tasa de descuento. La elección de los escenarios dependerá de la calidad de los datos disponibles, aunque se recomiendan realizar tres: un escenario más plausible, uno más optimista, y otro más pesimista. Existen diferentes estrategias para poder tratar la incertidumbre y métodos para tratar la variabilidad de los datos usados en el análisis (Drummond y Mc Guire, 2001). Existen cuatro tipos de análisis que se pueden realizar: 1. Análisis de sensibilidad simple: consiste en ir variando, dentro de un razonable rango, uno a uno los parámetros clave de la evaluación para ver cómo esto afecta a los resultados. Este análisis tiene dos vertientes: 1) univariante proporciona información limitada porque sólo examina los cambios en una única variable, mientras que el resto de las variables permanecen constantes; 2) multivariante varían simultáneamente los valores de dos o más variables de forma independiente a lo largo de su rango, a fin de determinar cuál es la mejor estrategia para todas las combinaciones entre tales variables. 2.Análisis de umbral: trata de identificar el valor crítico de los parámetros por encima o por debajo de los cuales (valores de cruce) pueden variar las conclusiones de un estudio o afectar a una regla de decisión. 98 3. Análisis o escenarios extremos: en este caso las alternativas se comparan tratando de identificar los casos extremos: el pesimista (por ejemplo, altos costes y baja efectividad) y el optimista (por ejemplo, bajos costes y alta efectividad). 4. Análisis de sensibilidad probabilístico: asigna rangos y distribuciones a las variables sometidas a incertidumbre y modeliza programas para asignar de forma aleatoria valores probables a las variables, a fin de determinar el grado de confianza que puede ser atribuido a cada opción, mediante técnicas de decisión analítica. En el caso de evaluaciones económicas a partir de datos de un solo estudio, se usa un análisis de sensibilidad probabilístico tipo bootstrapping para tratar la incertidumbre, y en el caso de evaluaciones económicas que parten de una síntesis de diversos estudios se puede usar un análisis probabilístico tipo simulaciones de Montecarlo. Este último caso es mucho más común. Como mínimo se debe incluir un análisis univariante, y en el caso de que sea insuficiente será necesario emplear el análisis multivariante. Asimismo, se recomienda realizar siempre que sea posible un análisis de sensibilidad probabilístico, puesto que proporciona una evaluación más compleja de la incertidumbre asociada a las entradas del modelo y trata las interacciones entre las variables analizadas. Un método a tener en cuenta es el del “valor esperado de la información” porque permite valorar la necesidad de obtener más información sobre algunos de los parámetros (Schulper y Claxton, 2005). Modelización. Algunos de los objetivos de la modelización son: proveer explicaciones, anticipar acontecimientos futuros y llevar a cabo simulaciones con objeto de ayudar a la toma de decisiones. Los modelos son herramientas analíticas relativamente poco costosas y notablemente flexibles; además, muy útiles para la estimación del impacto de opciones o 99 alternativas de tratamiento sobre las consecuencias clínicas y económicas de los mismos; también permiten extrapolar, adaptar e integrar todo tipo de información relevante. Su uso está indicado cuando la información necesaria para analizar todas las consecuencias clínicas y económicas de una decisión clínica, es insuficiente o dispersa y no permite extraer conclusiones directas que ofrezcan una visión del problema en su conjunto. El modelo se construye mediante estimaciones obtenidas a partir de los datos disponibles o publicados de: eficacia y efectos adversos (ensayos clínicos, metanálisis, registros), y costes de las alternativas comparadas (revisión bibliográfica, datos de utilización de recursos, guías de práctica clínica, paneles de expertos). Los modelos se usan en evaluaciones económicas cuando: no tenemos datos de utilidades en nuestro medio; existen muchos datos sobre el tema de estudio; el ensayo clínico sólo compara tratamiento nuevo frente a placebo (alternativa no relevante); en los ensayos clínicos de corta duración, las estimaciones de recursos se basan en opiniones de expertos porque los ensayos clínicos sólo informan de variables intermedias; para conocer el precio que debería tener un medicamento o tecnología; para extrapolar los datos a una determinada población, etc…Es imprescindible tener en cuenta que la modelización no puede nunca ser un método sustitutivo de la obtención de datos, “la modelización resulta mejor cuando disponemos de todos los datos necesarios, pero es realmente más necesaria cuando éstos no existen”. La principal virtud de los modelos está en su capacidad para extender datos de corto plazo a un horizonte temporal más largo y en su utilidad como método de sintetizar datos procedentes de muchas fuentes distintas. Una primera cuestión en el uso de los modelos es la importancia de la calidad de los datos que incorpora en el análisis, por ello sería necesario una descripción detallada de todas las fuentes de los parámetros, así como una justificación y explicación de los métodos de 100 síntesis, sin olvidar el grado de incertidumbre que rodea a los parámetros, el intervalo de confianza para el análisis de sensibilidad o el tipo de distribución (Briggs et al, 2002). En principio, las revisiones sistemáticas y los metanálisis deberían ser el punto de partida para obtener datos de calidad cuando se evalúa la eficacia de las alternativas comparadas. Sólo en el caso de que no se disponga de datos de ensayos clínicos aleatorizados, se podría emplear datos de estudios no aleatorizados. Si no se dispone de ninguno de ellos se pueden emplear datos provenientes de estudios diferentes. Otra cuestión relevante es la elección del modelo, que habrá de ser diferente en función de la enfermedad y/o intervención evaluada. La estructura de un modelo ha de reflejar de manera coherente el tipo de patología analizada y las posibles consecuencias de las intervenciones que se someten a comparación. En la tarea de elegir la estructura del modelo se puede encontrar orientación en diversas fuentes, como la literatura clínica, los modelos publicados, la opinión de expertos…Puesto que la estructura del modelo tendrá un impacto importante sobre los resultados del análisis de coste-efectividad, es muy recomendable que una evaluación económica basada en un modelo de decisión sea muy transparente al definir y justificar todas las fuentes y supuestos empleados, así como las posibles limitaciones derivadas de tales supuestos (Weinstein et al, 2003). Karnon realizó una revisión en la que de 119 modelos de evaluación económica publicados encontró: árboles de decisión 62%, modelos de Markov 35%, simulación de eventos discretos 3%. Otros aspectos esenciales a tener en cuenta al plantear un modelo son: definir la pregunta de investigación de manera clara. El modelo se debe representar de la manera más sencilla, pero no simplista. Además, debe ser transparentes para explicitar de manera clara datos y asunciones, y pragmático. Los datos obtenidos con el modelo no pueden arrojar resultados irreales, por lo tanto, es necesario comprobar su validez interna y externa. El proceso en virtud del cual los datos 101 y resultados de un modelo se validan respecto a otros datos reales recibe el nombre de “proceso de calibración” (Hammerschmidt et al, 2003). La validación interna confirma que los resultados generados por el modelo son internamente consistentes. La validación externa confirma que la estructura básica del modelo, los supuestos y los parámetros son razonables y reflejan con precisión el impacto de la intervención y de los comparadores. Además, se debe emplear un análisis de sensibilidad para evaluar la incertidumbre sobre los supuestos estructurales del modelo y es recomendable la comparación de los resultados con los de otros modelos si existiesen y/o estuvieran disponibles públicamente. 102 103 RESULTADOS 110 Cardiopatías embolígenas: prótesis valvulares. En pacientes con una o más válvulas cardiacas protésicas de tipo mecánico que sufren un ictus isquémico a pesar de recibir un tratamiento anticoagulante correcto se recomienda añadir aspirina a dosis bajas (100mg) o dipiridamol. En pacientes con contraindicación a la aspirina, la administración conjunta de clopidogrel o triflusal y un anticoagulante es una estrategia correcta. Cardiopatías embolígenas: otras cardiopatías. En pacientes con ictus isquémico o ataque isquémico transitorio previos que presentan una estenosis mitral se recomienda el tratamiento anticoagulante con un objetivo de INR de 2 a 3, independientemente de si presentan o no fibrilación auricular. En pacientes con ictus isquémico o ataque isquémico transitorio previos que presentan un prolapso de la válvula mitral se recomienda el tratamiento con antiagregantes (100-300 mg/d de aspirina). En pacientes con ictus isquémico o ataque isquémico transitorio previos que presentan como única causa un prolapso de la válvula mitral se debe plantear el tratamiento anticoagulante con un objetivo de INR de 2 a 3 solamente en los casos con un alto riesgo de presentar fenómenos cardioembólicos. En pacientes con ictus isquémico o ataque isquémico transitorio previos que presentan un foramen oval permeable se recomienda el tratamiento con antiagregantes (100-300 mg/d de aspirina). En pacientes con un foramen oval permeable e ictus isquémico o ataque isquémico transitorio previos se debe plantear el tratamiento con anticoagulantes si presentan un riesgo aumentado de episodios cardioembólicos (aneurisma del septo asociado o comunicación interauricular de gran tamaño). 111 La intervención quirúrgica con cierre percutáneo del foramen oval permeable sólo debe plantearse en el contexto de un ensayo clínico y en los casos de ictus de repetición. Estenosis sintomática de la arteria carótida. Se recomienda la endarterectomía carotídea en pacientes con ictus isquémico de menos de 6 meses de evolución y estenosis importante de la arteria carótida (70% a 99%, valores NASCET), siempre y cuando el equipo quirúrgico acredite una morbimortalidad perioperatoria inferior al 6%. En pacientes con ictus isquémico de menos de 6 meses de evolución y estenosis moderada de la arteria carótida (50% a 69%, valores NASCET) se debe considerar la endarterectomía carotídea dependiendo de factores como el sexo, la edad y la presencia de otras comorbilidades. En pacientes con estenosis ligera de la arteria carótida (inferior al 50%, valores NASCET) no se recomienda la práctica de una endarterectomía carotídea. En pacientes con ictus isquémico o ataque isquémico transitorio no discapacitante e indicación quirúrgica se recomienda realizar la intervención en las 2 primeras semanas tras el episodio. En pacientes que no son tributarios de intervención se recomienda el tratamiento con antiagregantes tras la endarterectomía carotídea, además de la intervención intensiva sobre los otros factores de riesgo vascular. No se recomienda de forma rutinaria la práctica de técnicas endovasculares con implantación de stent. Las indicaciones deben individualizarse en pacientes con alto riesgo quirúrgico si existen dificultades técnicas para la práctica de una endarterectomía carotídea o en el contexto de un ensayo clínico. 112 Tratamiento antitrombótico en la prevención secundaria del ictus. En pacientes con un ictus isquémico o ataque isquémico transitorio de etiología no cardioembólica se recomienda la antiagregación plaquetaria con aspirina (100-300 mg/d), la combinación de aspirina y dipiridamol de liberación sostenida (50 y 400 mg/d), el triflusal (600 mg/d) o el clopidogrel (75 mg/d). No se recomienda utilizar la combinación de aspirina y clopidogrel a largo plazo debido al incremento del riesgo de complicaciones hemorrágicas. En pacientes con un ictus isquémico o ataque isquémico transitorio no se recomienda utilizar el tratamiento con anticoagulantes de forma sistemática para la prevención de ictus recurrentes. Se recomienda iniciar el tratamiento con aspirina durante las primeras 48 horas de la sospecha clínica de ictus isquémico y tras descartar un ictus de tipo hemorrágico. En el caso de presentar ictus recurrentes a pesar de un tratamiento antiagregante correcto se debe revisar concienzudamente las causas subyacentes y priorizar el control de los factores de riesgo. Trombosis de venas cerebrales. En pacientes que han sufrido una trombosis de venas cerebrales se recomienda el tratamiento inicial con heparina y posteriormente con anticoagulantes orales durante un período de 3 a 6 meses. En pacientes afectos de trombofilias congénitas o adquiridas y en pacientes mayores de 65 años o con otros factores que favorezcan los fenómenos trombóticos se sugiere el tratamiento con anticoagulantes orales hasta 12 meses. 113 Tratamiento antitrombótico tras una hemorragia intracerebral No se recomienda introducir de forma generalizada el tratamiento anticoagulante o antiagregante tras una hemorragia intracerebral. En pacientes que requieran un tratamiento anticoagulante por alguna condición previa, el restablecimiento del tratamiento debe valorarse de manera individual. Se debe considerar el tratamiento anticoagulante después de 7 a 10 días de una hemorragia intracerebral sólo en pacientes con un riesgo muy elevado (>6,5% al año) de presentar un ictus isquémico. Se debe considerar el tratamiento con heparinas de bajo peso molecular transcurridos 2 días de una hemorragia intracerebral con el objetivo de reducir el riesgo de trombosis venosa profunda o embolismo pulmonar. En pacientes que tras una hemorragia intracerebral que presentan indicación para un tratamiento antitrombótico y en los que no se considera el tratamiento anticoagulante, el tratamiento con antiagregantes es una alternativa. 114 Costes Accidente Cerebrovascular (ACV) en Andalucía. Según los últimos datos publicados por el Instituto Nacional de Estadística (INE), correspondientes a 2013, en Andalucía la incidencia de enfermedad cerebrovascular (ACV) es de 185 casos por cada 100.000 habitantes (220 en España). Su evolución en los últimos años en las provincias andaluzas ha sido la siguiente: Tabla 8. Incidencia Hospitalaria ECV (INE datos 2003-2013). No se incluyen Ataques Isquémicos Transitorios (AIT). Tabla 9. La incidencia según grupos de edad (INE datos 2003-2013). Las enfermedades cerebrovasculares representaron en el ejercicio 2013, tanto en Andalucía como en el conjunto de España, la segunda causa de mortalidad. En Andalucía murieron 67 personas (60 en España) por cada 100.000 habitantes. 115 Tabla 10. Morbilidad y mortalidad España y Andalucía por ACV (INE 2003-2013). En función de la naturaleza de la lesión encefálica se distinguen dos grandes tipos de ictus: isquémico (85% de los casos) y hemorrágico (15%). (GPC en SNS Ictus AP, 2009). Figura 1 Esquema Ictus (Elaboración propia basado Guía SEN). ICTUS ICTUS ISQUÉMICO O INFARTO CEREBRAL ICTUS ISQUÉMICO ATEROATROMBÓTICO ICTUS ISQUÉMICO CARDIOEMBÓLICO INFARTO LACUNAR ICTUS ISQUÉMICO DE ETIOLOGÍA INHABITUAL ICTUS HEMORRÁGICO HEMORRAGIA CEREBRAL HEMORRAGIA SUBARACNOIDEA 116 El primero es debido a la falta de aporte sanguíneo a una determinada zona del parénquima encefálico, y el segundo, a la rotura de un vaso sanguíneo encefálico con extravasación de sangre fuera del flujo vascular. La evidencia de que existe un periodo temporal, conocido como ventana terapéutica, durante el cual todavía es posible revertir o aminorar los efectos de la isquemia cerebral mediante tratamientos de recanalización y neuroprotección, hace indispensable contar con una organización asistencial coordinada que asegure la atención rápida y eficiente del paciente con ictus. La mayoría de los casos de ictus están relacionados con el estilo de vida y con la presencia de determinados factores de riesgo, por lo que serían susceptibles de prevención mediante la adquisición de hábitos de vida saludables y el control de los principales factores de riesgo modificables. Los factores de riesgo básicos relacionados con estos episodios son la hipertensión arterial (HTA) y la edad, pero también afectan el tabaquismo, la diabetes mellitus, el consumo de alcohol y otras drogas, las dislipemias, la obesidad, la presencia de cardiopatías embolígenas (fundamentalmente la fibrilación auricular y las valvulopatías), el género y los hábitos de vida poco saludables (sedentarismo, dieta inadecuada,...). Según el estudio “Conoces” un paciente atendido en una unidad de ictus cuesta 9.472 € durante su hospitalización. En los hospitales que no cuentan con unidad de ictus (en Andalucía sólo se dispone de cinco unidades frente a las 16 recomendables), el paciente es ingresado en la UCI después del tratamiento fibrinolítico (entre 48 y 72 horas). Posteriormente el paciente es ingresado en el servicio de neurología o medicina interna, con una estancia media de 10 días en este servicio. 117 Para estimar el coste de hospitalización de un paciente con ACV en el SSPA, y a falta de otros datos, se ha utilizado el coste del punto GRD para 2013 de la escala del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (4.685,66 €). Para obtenerlo, se seleccionaron las altas del ejercicio 2014 en los hospitales del SSPA correspondientes a los GRD más representativos de los pacientes con ictus, ponderados por su peso relativo (según la escala del Ministerio para 2013) y multiplicado por el coste del punto GRD para 2013. En el cuadro siguiente se expone el resultado de la estimación realizada: Tabla 11. Estimación costes GDR Ictus (Cámara de Cuentas Junta de Andalucía). A pesar de suponer en inicio un mayor coste, según la evidencia científica, las unidades de ictus permiten prestar atención en fase aguda y marcan la diferencia entre la futura dependencia o independencia funcional de estos pacientes a lo largo de toda su vida. 118 En relación con lo anterior, el coste medio anual de un paciente con lesión funcional tras ictus (accidente cerebrovascular (ACV), según el modelo de imputación elegido, varía entre 7.739 y 18.711 €/año. La accesibilidad en el Ictus se traduce en el uso adecuado y a tiempo de los servicios sanitarios para alcanzar los mejores resultados de salud. Un sistema sanitario con elevada accesibilidad ofrece a la población diferentes vías de acceso al sistema sanitario y a los servicios de salud; y ha de ofrecer garantías de respuesta en la atención, sin más criterios que el de la necesidad en salud. La equidad consiste en prestar los servicios de salud de una forma igualitaria, con independencia del lugar geográfico, del género, nivel de renta, edad o cualquier otra dimensión. Se trata asimismo de atender y promover la salud de toda la población. Implica igual acceso y utilización de la atención disponible para igual necesidad e igual calidad para todos. Sólo cinco hospitales del SSPA* indican que disponen de una unidad física destinada específicamente a la atención al ictus en fase aguda de las 16 recomendables por el número de habitantes. La evidencia científica publicada demuestra que los beneficios que se obtienen de un ingreso precoz en una unidad de ictus, marcan la diferencia entre la dependencia y la independencia funcional del paciente. *Hospitales Virgen del Rocío (Sevilla), Regional Universitario de Málaga (Málaga), Virgen Macarena (Sevilla), Torrecárdenas (Almería) y Puerta del Mar (Cádiz), este último desde el mes de noviembre de 2014 119 Tabla 12. Costes Hospital España Ictus (Estudio Conoces, 2013). 126 127 7. DISCUSIÓN 7. A. GENERALIDADES. Hasta no hace mucho en el término de eficiencia en el ámbito sanitario existían, al menos, dos puntos de vista diferentes: el del médico (entiéndase cualquier especialista en la rama de la salud) y el del economista. En la actualidad han entrado nuevos actores de gran importancia y su aportación es muy valiosa así como están ya incluidos en el panel de decisores, estos serían los farmacéuticos, los propios pacientes y sus asociaciones, la administración, los gestores y la sociedad en general. Cada uno posee unos conocimientos distintos que son imprescindibles para la comprensión y resolución del problema objeto de estudio. Vicente Ortún, economista de reconocido prestigio y cuya experiencia profesional se ha centrado en el ámbito de la Economía de la Salud y la Gestión Sanitaria, ya en la década de los noventa (Ortún y Rodríguez-Artalejo, 1990; Ortún, 1997) aconsejaba que: el médico tiene mucho que decir en las decisiones sobre asignación de recursos, hay que conocer su opinión, es conveniente que participen en la evaluación y se reconozca la importancia del tiempo que dedican a esta tarea; el médico debe ir familiarizándose con los estudios de evaluación económica y sería de gran ayuda que tales estudios se incorporasen en las guías de práctica clínica; aunque los recursos son escasos, una parte debe dedicarse a la evaluación económica; la eficiencia es la marca del virtuosismo en medicina, pero el camino a la eficiencia (social) pasa por la efectividad (clínica); las utilidades relevantes son las del paciente; la ética médica exige la consideración del coste de oportunidad en las decisiones diagnósticas y terapéuticas; la adopción del criterio de eficiencia no significa la pérdida de la libertad clínica, debe ser un elemento más a tener en cuenta en la toma de decisiones, pero en ningún caso sustituir al juicio clínico. 128 Como bien resumióŠ en una frase Steve Morgan, Doctor en Economía por la Universidad British Columbia: “Los economistas de la salud deben ser conducidos por el camino ayudados por los investigadores clínicos” (Morgan et al, 2000). Una de las principales limitaciones con las que se encuentra un profesional cuando empieza a adentrarse en el mundo de la economía de la salud, es que debe poseer conocimientos científicos muy dispares, debe entender sobre epidemiología, estadística, economía (macro y micro), gestión y políticas públicas, medicina, farmacología, salud pública... por lo tanto, la formación es uno de los pilares fundamentales para conseguir el objetivo. El criterio de eficiencia es necesario tenerlo en cuenta en las decisiones de financiación, precio y selección de medicamentos o tecnologías sanitarias, aunque eso sí, en el caso de implantarse no debería ser el único criterio a tener en cuenta por quienes han de decidir cómo asignar los recursos escasos de que se dispone para mejorar el estado de salud de la población. Aún asíŠ, hoy por hoy, se detecta en los financiadores –tanto públicos como privados– un cierto recelo a considerar el coste como factor determinante en la toma de decisiones. A pesar de ser ésta la tendencia internacional, en España, como ya se observó con la revisión realizada entre 1990-2000 (Oliva et al, 2002), son muy pocas las evaluaciones económicas realizadas. En la mayoría de ellas no se alcanzó ningún tipo de recomendación sobre la conveniencia o no de adoptar una tecnología, pero es que tampoco existe un criterio unánime para poder determinar si una intervención es eficiente o no, al margen de los “30.000 euros por AVAC” (Sacristán et al, 2002; Ortún, 2004) que se estimó como valor umbral para definir la eficiencia. Dicha cifra no ha sido modificada desde el año 2002, y como se publicó recientemente este valor ha sido revisado y, aunque 129 debido al tiempo transcurrido debería haber aumentado, no es asíŠ ya que profesionalmente nos hemos vuelto más eficientes, de manera que se ha producido un equilibrio por el cual el valor de 30.000 euros por AVAC sigue siendo válido. Ya en su momento se declaró que había surgido de la revisión de las evaluaciones económicas existentes y no con el fin de fijar un valor que se usara como criterio único. Además, la experiencia de los últimos años ha dejado claro que en caso de poder alcanzar un valor para determinar la eficiencia de una tecnología sanitaria, éste debería ser un intervalo de valores flexible y revisable en el tiempo, y no un único valor. Esta cuestión ha sido y es arduamente debatida en foros de expertos y muchos grupos de investigación se están centrando en intentar darle respuesta. 7. B. LIMITACIONES DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE MEDICAMENTOS. El hecho de la poca cantidad de evaluaciones económicas llevadas a cabo en España se ha comprobado en las revisiones sistemáticas realizadas para la elaboración de esta memoria, ya que la presencia de estudios de origen español es minoritario en ambos casos, lo que en parte limita el uso de estas revisiones como criterio para la toma de decisiones en nuestro marco sanitario. 7. B.1. Sobre la eficacia/efectividad. Una de las limitaciones que se presentan, es que los artículos usados como fuente de datos de eficacia/efectividad pertenecían a otros países, y no siempre su extrapolación resulta del todo adecuada para la obtención de conclusiones válidas, por la variabilidad que existe entre los individuos de diferente nacionalidad. El Seven Countries Study (Keys, 1980) 130 fue el primer estudio que usó una metodología centralizada en varios países, demostrando finalmente que existían diferencias importantes en la frecuencia de una determinada enfermedad -la cardiopatía coronariacomo consecuencia del estilo de vida (consumo de grasas totales y saturadas) de los individuos en función del país. Al comparar individuos de dos poblaciones distintas se observaron importantes diferencias en el riesgo absoluto de acuerdo con las observadas en la frecuencia de la enfermedad, pero, aunque los riesgos absolutos sean muy distintos, se mantienen las diferencias del riesgo relativo entre los individuos de una misma comunidad, por lo que debe evitarse la tentación de usar las diferencias en los promedios de los factores de riesgo para la comparación entre poblaciones, ya que los valores de cada factor de riesgo sólo sirven para comparar el riesgo relativo de un individuo respecto a otros dentro de una misma comunidad. Es importante que el investigador transmita una opinión propia de los resultados del análisis y sea transparente en la presentación de los datos usados, aunque no siempre es posible y por ello es importante que se intente siempre mejorar la situación y fomentar la realización de más ensayos clínicos (u otro tipo de estudios) en nuestro país que permitan la disponibilidad de datos sobre eficacia/efectividad, evitando asíŠ tener que usar datos extranjeros. Otra de las limitaciones, es que en la mayoría de los casos, a la hora de realizar una evaluación económica se parte de datos de eficacia y no de efectividad, por lo que los resultados de eficiencia en estos casos pueden no ser del todo reales y que varíen al usar el medicamento o la tecnología sanitaria en la población. La escasez de datos, tanto de eficacia/efectividad como de costes, no se producen únicamente a nivel nacional, sino también a nivel mundial (Sculpher y Claxton, 2005), y en muchas ocasiones el problema no es que no existan, sino que por diferentes causas no 131 se puede tener acceso a ellos. Por tanto, otras de las limitaciones a las que hay que hacer frente a la hora de realizar una evaluación económica son la falta de transparencia y la difícil accesibilidad que existe en relación con los datos. 7. B.2. Sobre los costes. En relación con los datos sobre costes, necesarios para poder realizar una evaluación económica, la transferibilidad entre diferentes países es mucho más fiable, ya que las unidades monetarias se pueden convertir en función del país en el que se vaya a realizar la evaluación, independiente del origen de los datos. La Teoría de la Paridad del Poder Adquisitivo tiene como objetivo comparar, de un modo razonable, el nivel de vida basado en el Producto Interno Bruto (PIB) per cápita de los diferentes países, concretamente con el coste de vida, basándose en el principio de que un dólar debe comprar la misma cantidad de bienes o servicios en todos los países, es decir, tanto en el país de origen como en el país de destino una vez convertida en la moneda local. Amartya Sen, Premio Nobel en 1998, propuso usar el “índice del Big Mac” que compara el poder adquisitivo en los principales países del mundo tomando como referencia el precio de una hamburguesa de la conocida multinacional, ya que muestra si la moneda de un determinado país está subvaluada o sobrevaluada en relación al dólar, ya que al ser un bien homogéneo, por la ley de la paridad de los poderes de compra, tendría que costar lo mismo en dólares en cualquier país. Si de lo que se dispone son datos del propio país pero de años anteriores, éstos se pueden transformar únicamente teniendo en cuenta el valor del IPC (Índice de Precios de Consumo) interanual. 132 Una de las principales limitaciones en relación con la valoración de los costes es que en la mayoría de los casos sólo se evalúan los costes directos, ya que se usa la perspectiva del pagador, y lo más recomendable sería valorar también los costes indirectos y usar una perspectiva social, ya que en muchas patologías, sobre todo aquellas crónicas, este tipo de costes supone un elevado porcentaje sobre el total y puede crear diferencias importantes al comparar distintos tratamientos. Otra limitación con la que nos encontramos, es la poca accesibilidad y transparencia que existe en cuanto a datos de costes y gastos, sobre todo, en el ámbito público. En cuanto a los costes, lo más adecuado sería poder conseguir una base de datos de acceso público donde estuvieran incluidos todos los servicios de la cartera sanitaria, de esta manera, todas las evaluaciones económicas realizadas partirían de los mismos datos de costes y la comparación entre ellas sería más fiable. Hoy en día, los datos se pueden obtener o de bases de datos privadas, como es el caso de la empresa privada Oblikue Consulting, o de las publicaciones de los Boletines Oficiales de las Comunidades Autónomas a las que sí se tiene acceso público (BOJA no 210 a 27 de octubre del 2005, Orden por la que se fijan los precios públicos de los servicios sanitarios prestados por centros dependientes del Sistema Sanitario Público de Andalucía y posteriores actualizaciones también publicadas en BOJA). En cuanto los datos de gastos son publicados por el Ministerio de Sanidad y Consumo en función de especialidades, Comunidades Autónomas, etc. 7. B.3. Sobre el análisis de sensibilidad. El análisis de sensibilidad se usa para poder estudiar diferentes escenarios, pudiendo variar los datos de eficacia/efectividad y de costes, entre otros parámetros. De esta manera 133 se puede comprobar si un medicamento sigue siendo costo-efectivo independientemente del paciente, o a qué precio debería estar en el mercado para mejorar la relación costeefectividad frente a otro similar. El análisis de sensibilidad es uno de los requisitos indispensables de una buena evaluación económica, ya que confirmará la robustez y determinará la calidad de la misma. En la mayoría de las evaluaciones revisadas en esta memoria se efectúa un análisis de sensibilidad sobre los valores de eficacia/efectividad, los costes, el horizonte temporal, los descuentos en costes y beneficios, etc. 7. B.4. Standarización. Se ha podido comprobar durante las revisiones sistemáticas realizadas que, de forma general, la mayoría de las evaluaciones siguen las mismas pautas, y esto es una gran ventaja, ya que la estandarización de los análisis redundará en un mayor calidad y muy posiblemente en un mayor uso de los resultados por parte de los encargados de tomar decisiones. Son muchas las propuestas hechas en los últimos años por parte de diferentes organismos con el fin de obtener un protocolo con todos los pasos a seguir a la hora de realizar una evaluación económica, cabe destacar la “Propuesta de guía para la evaluación económica aplicada a las tecnologías sanitarias” (López-Bástida et al, 2010). La amplia variabilidad entre los indicadores clave de las evaluaciones se vuelve aún mayor al realizar una revisión sistemática. Las recomendaciones de las evaluaciones económicas variarán considerablemente en función del país, probablemente, debido a diferencias entre los medicamentos revisados, es decir, el uso de diferentes comparadores; y, al uso de diferentes variables intermedias (Clement et al, 2009). Por ello, es necesario fomentar en el ámbito de la evaluación económica la conveniencia de expresar los resultados como variables finales (años de vida ganadas -AVG-, años de 134 vida ajustada por calidad –AVAC-) para asíŠ facilitar las comparaciones, ya que resulta difícil establecer prioridades según un criterio de eficiencia, si ésta no se evalúa de forma sistemática en los diferentes componentes del sistema sanitario (Sacristán et al, 2002). Por esta razón, aunque no fuera un criterio de inclusión para las revisiones realizadas en este trabajo, se incluyeron con preferencia aquellas que expresaban los resultados como medidas finales (AVG, AVAC), porque asíŠ al comparar los diferentes estudios la obtención de conclusiones sería más sencilla y fiable. En un escenario ideal para realizar una revisión sistemática habría que disponer de evaluaciones económicas de todos los tratamientos que componen la cartera de servicios del Sistema Nacional Salud, pero siendo realistas es difícil poder obtener completamente toda la información necesaria. El inconveniente no es únicamente la falta de información, sino tener que reevaluar periódicamente la cartera de servicios en un medio con altas tasas de innovación como es el sanitario, e incluso donde la definición de tecnología sanitaria permite salirse fuera de dicha cartera, sería una tarea con una relación coste-efectividad probablemente poco favorable (Oliva, 2009). Al mismo tiempo, es evidente que no es posible llevar a cabo un estudio de evaluación económica de cada una de las posibles decisiones que se hayan de adoptar. En primer lugar, porque, en ocasiones, no se dispone del tiempo suficiente para realizar el análisis. En segundo lugar, porque la propia evaluación económica puede no ser coste-efectiva, es decir sea superior el coste de la realización de un estudio de evaluación económica que el ahorro que pueda suponer en el impacto presupuestario. Por lo tanto, teniendo en cuenta la elevada dificultad y la imposibilidad de realizar evaluaciones económicas de todo y entre todas las opciones, serአposible tomar decisiones 135 acertadas -aunque no óptimas-, si se dispone de información sobre el coste de oportunidad o sobre el valor monetario de la salud. Puesto que en muchas ocasiones la primera opción no será posible, la única alternativa será contar con un valor monetario de referencia que confirme que, al menos, el precio que se paga por la salud es razonable (Pinto et al, 2008). Todas estas limitaciones expuestas hasta el momento, en principio, son características de las evaluaciones económicas propiamente dichas, aunque de manera irremediable también afectan a las revisiones sistemáticas. 7. C. Hacia la quinta Barrera. Una vez superada la primera barrera que es como se conoce a la eficacia, la segunda barrera demostrando que el medicamento es seguro, la tercera barrera o la de calidad, y la cuarta barrera o lo que es lo mismo superar positivamente la evaluación económica, todo medicamento debe hacer frente a la que hoy en día se conoce como quinta barrera o evaluación del impacto presupuestario. La evaluación económica de un medicamento es sólo una etapa más de la gestión racional de los recursos, y aunque el debate, sobre todo en España, se centra en la fijación del precio y la financiación pública, no se puede olvidar que el gasto es el resultado de multiplicar precio por cantidad, y en muchas ocasiones es esta última la responsable del elevado consumo de recursos (Meneu y Peiró, 2004). Debido a lo cual la evaluación económica no puede ser lo único, sino que debe venir acompañada de un estudio de impacto presupuestario. Este criterio fue referido por Paul y Trueman (2001) como una quinta garantía o barrera para el acceso al mercado. Por ello, un factor clave es la identificación de la población potencialmente beneficiaria de una nueva tecnología, es decir, el número de individuos que sufren la enfermedad de estudio 142 143 CONCLUSIONES 144 145 8. CONCLUSIONES. 1. Los estudios de evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias deben establecer conclusiones claras que hagan referencia a la pregunta planteada. Para obtenerlas se parte de los datos y métodos empleados, y se extraen de los resultados del análisis. En cualquier evaluación económica existirán limitaciones en cuanto a las fuentes de información empleadas, se trabajará con modelos cuyos supuestos pueden ser objeto de crítica o existirán dudas sobre el alcance de la transferibilidad o validez externa de los resultados obtenidos. 2. En sistemas sanitarios como el español, al igual que ocurre en el Reino Unido, resulta indispensable considerar elementos como la equidad (Sheldon y Smith, 2000). El término equidad se entiende como igualdad guiada por un principio de justicia social. Para facilitar al decisor la aplicación de reglas de justicia social, se recomienda que toda evaluación económica especifique las características de la población afectada por la implementación, retirada o puesta en marcha de una determinada tecnología, incluyendo el análisis de los subgrupos de población, si ello se considerara de relevancia. 3. Dos son los elementos respecto de los que se pueden definir ponderaciones distintas de los valores de los años de vida ajustados por calidad (AVAC): las características sociodemográficas de los pacientes y las características clínicas de los mismos (Del Llano et al, 2008). Cuando la ponderación es en función de las características sociodemográficas, se trataría de decidir si se van a valorar de forma distinta los AVAC en función de: el nivel socioeconómico de los pacientes, la responsabilidad de los pacientes respecto de su propia 146 enfermedad, o la edad. Cuando la ponderación es en función de las características clínicas de los pacientes, se trataría de decidir si se van a valorar de forma distinta los AVAC en función de: el tamaño del beneficio, la gravedad inicial o la “regla del rescate” (única alternativa en un caso de elevada gravedad). Un conflicto de intereses se produce en aquellas circunstancias en las que el interés primario, como la seguridad de los pacientes o la validez científica de la investigación, puede estar influenciado por otro interés secundario, sea éste un beneficio financiero, de prestigio y promoción personal o profesional. Es probablemente poco realista esperar que los incentivos económicos se separen totalmente de la investigación clínica, pero en determinados países se siguen unas determinadas reglas o guías para reducir significativamente el impacto de estos conflictos de intereses. Por ejemplo, el establecimiento de criterios detallados para determinar qué constituyen los conflictos de intereses, procedimientos para revelarlos y establecer expertos que busquen, estudien y verifiquen su ausencia. Hay que reconocer que el peligro de los conflictos de intereses es mayor en aquellos trabajos relacionados con determinar el costo o reembolso de un medicamento que en la investigación clínica. Algunas revistas ya han establecido estrictas políticas específicas para la publicación estudios de coste-efectividad financiados por la industria. Estas medidas de control en los estudios de investigación mejoran la credibilidad de los resultados, aún cuando los estudios continúan siendo patrocinados por industrias farmacéuticas (Eichler et al, 2006). 4. La evaluación económica deberá incluir un apartado en el que especifique quién lo encargó y financió, con independencia de si la entidad que lo encarga o financia es pública o privada. En la descripción de los autores del estudio se debe incluir la lista de todos los firmantes con sus correspondientes contribuciones así como las fuentes de financiación 147 del estudio. El potencial conflicto de intereses existe con independencia de que el profesional considere que dichas relaciones tengan o no influencia sobre su criterio científico. Una declaración de conflicto de intereses, que debe hacer referencia a aquellos investigadores que han participado en la realización del estudio, es necesaria incluso para hacer explícito que no existe tal conflicto (López-Bastida et al, 2010). 5. Los comités de cuarta garantía (Del Llano et al, 2008) recomiendan la financiación de la tecnología bajo revisión, pero casi siempre de un modo cualificado (esto es, restringido a determinadas indicaciones y grupos de pacientes). Esto parece bastante claro en el caso del National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE), mientras que el sistema canadiense es mucho más duro a este respecto, exhibiendo una tasa de rechazo de nuevas tecnologías superior al 50%. 6. El sesgo relacionado con la financiación por parte de la industria farmacéutica en los estudios de evaluación económica se ha confirmado en varias publicaciones (Friedberg et al, 1999 – Lexchin et al, 2003). En la revisión de Friedberg (1999) se concluyó que en los estudios financiados por la industria farmacéutica uno de cada ocho estudios obtuvo conclusiones cualitativas desfavorables, y es 1,4 veces más probable de obtener conclusiones cuantitativas favorables cuando los estudios no estaban financiados. La revisión sistemática realizada por Lexchin (2003) tenía como objetivo investigar si la financiación de estudios de medicamentos por parte de las empresas farmacéuticas influye en la metodología y en los resultados de los mismos. Se concluyó que aquellos estudios financiados tenían menos probabilidad de ser publicados, y que en la mayoría de los estudios los resultados favorecían al financiador. 148 7. El uso de Revisiones Sistemáticas de Evaluaciones Económicas es una herramienta adecuada como criterio de Eficiencia, en la toma de decisiones, siempre que se logre alcanzar un consenso nacional - aunque lo ideal sería internacional - sobre la metodología en la elaboración de evaluaciones económicas, y sobre todo, fomentar la expresión de los resultados como variables finales, preferiblemente en Años de Vida Ajustados por Calidad. Las evaluaciones económicas estudiadas muestran en muchos casos un posible “sesgo de financiación”, pero ello no las invalida científicamente. 8. Accidente Cerebrovascular (ACV), o ictus es un trastorno brusco del flujo sanguíneo cerebral que altera de forma transitoria o permanente la función de una determinada región del cerebro. Es uno de los motivos más frecuentes de asistencia neurológica urgente y constituye un serio problema de salud pública. Según la Organización Mundial de la Salud, representa la segunda causa de muerte, superada sólo por las enfermedades cardíacas. Además de producir un numero elevado de muertes, también constituye la primera causa de discapacidad en países industrializados, tanto por la dependencia funcional que genera como por la pérdida de años de vida laboral. A todo esto se añade una importante demanda de cuidados que han de ser suplidos por la propia familia o bien por instituciones públicas o privadas, lo que conlleva una importante inversión económica. Según los estudios consultados, el ictus es responsable de hasta el 3-4% del gasto sanitario en España. 149 Por lo que una estrategia dirigida a disminuir las recidivas y a la prevención de nuevos episodios de ictus podría no solo actuar sobre una aumento de la supervivencia, también sobre la calidad de vida, aumento de la longevidad y sobre la contención del gasto sanitario y social en Andalucía. 150 151 INDICE TABLAS Y FIGURAS